FDA быстро одобрило первую в истории ингаляционную генную терапию рака

Первый в своем роде ингаляционный препарат генная терапия Препарат для рака легких, который генетически модифицирует клетки легких людей, получил быстрое одобрение после многообещающих результатов клинических испытаний.

«Очень обнадеживающе, что гипотеза была доказана – что на самом деле произошло сокращение опухолей в легких», Вэнь Ви Ма в клинике Кливленда в Огайо рассказал о недавней встрече Американского общества клинической онкологии в Чикаго.

Лечение является новым, поскольку оно использует вирус для переноса иммуностимулирующих генов в клетки легких, что позволяет им лучше бороться с опухолями самостоятельно. Генная терапия обычно включает замену дефектных копий важнейших генов.

Еще одним необычным аспектом является то, что его вдыхают, а не глотают или вводят. «Это совсем другой способ лечения рака», — сказал Ма. Преимущество этого способа доставки заключается в том, что терапия попадает непосредственно в легкие. Одна из причин, почему легкие рак Самая смертельная форма заболевания заключается в том, что лечение, проводимое перорально или внутривенно, с трудом достигает легких.

Новая терапия содержит вирус герпеса, модифицированный таким образом, чтобы сделать его безвредным и неспособным передаваться другим людям. Задача вируса – перетащить два гена, один из которых кодирует белок интерлейкин-2, а другой – интерлейкин-12, в клетки легких. Они естественным образом производятся в организме и помогают подавить рост опухоли. Однако опухоли часто сопротивляются и истощить ихпоэтому генная терапия призвана восстановить их производство.

С 2024 года Ма и его коллеги тестируют генную терапию на людях с запущенным раком легких, у которых исчерпаны все другие варианты лечения. Для его введения жидкость, содержащая генную терапию, распыляется, то есть превращается в мелкий туман, который люди вдыхают прямо в легкие из устройства.

На онкологическом совещании Ма объявил, что генная терапия уменьшила размер опухолей легких у трех из 11 человек и остановила их рост еще у пяти человек. У некоторых пациентов наблюдались побочные эффекты, такие как озноб или рвота, но серьезных проблем с безопасностью выявлено не было.

На основании этих положительных результатов генная терапия получила на этой неделе от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США статус «передовой терапии регенеративной медицины». Это означает, что агентство будет стремиться ускорить получение одобрения, чтобы пациенты могли получить к нему доступ как можно скорее.

Одним из недостатков генной терапии является то, что она нацелена только на опухоли, ограниченные легкими, а не на те опухоли, которые распространились на другие части тела. Чтобы решить эту проблему, Ма и его коллеги сейчас тестируют его в сочетании с иммунотерапией и химиотерапией в исследованиях, в которых примут участие около 250 пациентов.

Krystal Biotech, компания, разработавшая генную терапию, ранее создала первая одобренная генная терапия, которую втирают в кожу. При этом используется тот же модифицированный вирус герпеса для переноса генов коллагена в кожу людей с редким заболеванием кожи, называемым рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом, тем самым помогая восстановить их кожу.

Компания также работает над ингаляционной генной терапией муковисцидоза и генетического заболевания легких, называемого дефицитом альфа-1-антитрипсина.