FDA одобрило ивосидениб для лечения миелодиспластических синдромов с мутацией IDH1

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрил таблетки ивосидениб (Тибсово, Servier Pharmaceuticals) для взрослых с мутированной изоцитратдегидрогеназой (IDH)-1, рецидивирующим или рефрактерным миелодиспластическим синдромом (МДС).

Агентство также одобрило анализ Abbott RealTime IDH1 для проверки мутации.

Почти 4% из 16 000 человек, у которых ежегодно диагностируется МДС в США, являются носителями мутации изоцитратдегидрогеназы-1 (IDH1), что увеличивает риск плохих исходов, таких как трансформация в острый миелоидный лейкоз (AML), пояснил Сервье в сообщение для прессы.

Ивосидениб – ингибитор IDH1, обладающий ранее было одобрено для ОМЛ с мутацией IDH1 и местнораспространенного или метастатического холангиокарцинома. Новое одобрение делает его единственным таргетная терапия одобрен для лечения рецидивирующего или рефрактерного МДС с мутацией, сказал Сервье.

Одобрение FDA было основано на исследовании фазы 1 с участием 18 взрослых в возрасте 61–82 лет с рецидивирующим или рефрактерным МДС с мутацией IDH1. Пациенты начинали с дозы 500 мг ежедневно 28-дневными циклами до прогрессирования заболевания, неприемлемой токсичности или трансплантация гемопоэтических стволовых клеток. Средняя продолжительность лечения составила 9,3 месяца, и одному пациенту была проведена трансплантация.

Общая выживаемость составила в среднем 35,7 месяцев. У пятнадцати пациентов (83,3%) наблюдался объективный ответ, а у 7 (38,9%) наступила полная ремиссия в среднем после 1,9 месяцев лечения. На момент окончания сбора данных медианная продолжительность ремиссии не была достигнута.

Среди 9 пациентов, зависевших от переливания эритроцитов или тромбоцитов на исходном уровне, 6 (66,7%) больше не нуждались в них в течение 56-дневного периода после исходного уровня.

Нежелательные явления 3/4 степени у 5% и более пациентов включали артралгию, гипертонияутомляемость, мукозит и лейкоцитоз.

Маркировка содержит предупреждение «черного ящика» о потенциально фатальном синдроме дифференциации. Ивосидениб также может вызывать удлинение интервала QTc.

М. Александр Отто — помощник врача со степенью магистра медицинских наук и степенью журналистики в Ньюхаусе. Он отмеченный наградами медицинский журналист, до прихода в Medscape работал в нескольких крупных новостных агентствах. Алекс также является научным сотрудником MIT Knight по научной журналистике. Электронная почта: [email protected]

Чтобы узнать больше о Medscape Oncology, присоединяйтесь к нам на X (ранее Твиттер) и Фейсбук