FDA одобрило первую терапию стволовыми клетками для лечения тяжелой апластической анемии

8 декабря (UPI) — США Управление по контролю за продуктами и лекарствами в понедельник объявила об одобрении первой терапии трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток для лечения пациентов с редкой, но тяжелой апластической анемией.

Омидубицел-онлв разрешен пациентам от 6 лет и старше после тренировок пониженной интенсивности, Об этом говорится в пресс-релизе FDA..

Гамида Селл Инк.лидер в области инноваций в области клеточной терапии со штаб-квартирами в Бостоне и Израиле, была заявителем. Ayrmid Ltd. — материнская компания со штаб-квартирой в Великобритании.

По словам Эйрмида, производство Omisirge будет осуществляться на заводе RoslinCT в Хопкинтоне, штат Массачусетс, через два года.

К 2027 году Омисирге сможет лечить от 2000 до 2500 пациентов в год в США. Глобальный охват здравоохранения сообщалось в 2023 году. Оптовая стоимость однократного курса лечения Омисирге составляет 338 000 долларов США и не включает стоимость процедуры трансплантации или пребывания в больнице.

По данным FDA, в 2023 году FDA первоначально одобрило терапию гематологических злокачественных опухолей Гамиды как «новый и дополнительный вариант трансплантации» для лиц от 12 лет и старше.

Об этом сообщает Pharmacy Times. FDA одобрило заявку в пятницу.

«Это одобрение является революционным в терапевтическом ландшафте и фундаментально меняет наш подход к лечению САА, когда более раннее лечение может изменить образ жизни», — сказал доктор Винай Прасад, главный медицинский и научный сотрудник и директор Центра оценки и исследования биологических препаратов FDA. «Тяжелая апластическая анемия — это редкое заболевание крови, которое может привести к летальному исходу, и FDA по-прежнему стремится расширять возможности лечения пациентов с этим заболеванием».

Апластическая анемия Это происходит, когда костный мозг, красный губчатый материал внутри костей, перестает вырабатывать достаточное количество новых эритроцитов, лейкоцитов и тромбоцитов.

При SAA клетки повреждаются, часто потому, что иммунная система атакует их.

Без достаточного количества клеток крови пациенты очень уязвимы. Симптомы могут включать усталость, одышку, бледность кожи, частые или длительные инфекции, а также необъяснимые или легкие синяки. САА может развиваться медленно или внезапно.

Трансплантированные стволовые клетки являются вариантом, но подобрать донора-братья или сестру не всегда возможно.

Если донор недоступен, поставщики услуг могут воспользоваться трансплантацией пуповины для лечения САА, но ограничения включают задержку восстановления гемопоэза и повышенный риск инфекций.

При терапии стволовыми клетками Omisirge донорские стволовые клетки пуповинной крови химически усиливаются никотинамидом, который является формой витамина B3, а затем передаются пациенту, чтобы помочь восстановить его кровь и иммунную систему.

Продолжающееся открытое одноцентровое исследование пациентов в возрасте 6 лет и старше проводилось под руководством доктора Ричарда Чайлдса из Национального института сердца, легких и крови при Национальных институтах здравоохранения.

«Одобрение Omisirge — это значительный шаг вперед в выборе вариантов лечения, доступных для пациентов с высокими неудовлетворенными медицинскими потребностями», — сказал Чайлдс. «Пациенты в исследовании с апластической анемией относились к группе высокого риска, но имели значительно лучшие, чем ожидалось, результаты и демонстрировали удивительно быстрые и высокие показатели приживления нейтрофилов. Это было достигнуто при низкой частоте легкой острой РТПХ. [graft-versus-host disease] и отсутствие хронической РТПХ, что означает, что пациенты быстро вернулись к нормальной жизни».

По словам Чайлдса, исследование было сосредоточено на 14 пациентах, которые не смогли ответить на другие методы лечения, но продемонстрировали «значительно лучшие, чем ожидалось, результаты».

Двенадцать пациентов достигли быстрого восстановления нейтрофилов, при этом среднее время восстановления составило 11 дней, согласно данным, представленным на ежегодном собрании Американского общества гематологии в 2025 году.

И только у 16% пациентов наблюдалась легкая острая реакция «трансплантат против хозяина» и не было случаев тяжелой острой или хронической РТПХ.

Кроме того, 94% из них не имели никаких заболеваний и имели общую выживаемость, а 86% достигли независимости от переливания эритроцитов.

«Омисирге — это новый продукт стволовых клеток из пуповинной крови, который сможет предложить терапевтический вариант для пациентов с тяжелой апластической анемией, у которых ограничены возможности трансплантации стволовых клеток», — сказала доктор Мегха Каушал, исполняющая обязанности заместителя директора Отдела терапевтических продуктов CBER и детский гематолог. «Омисирге сократит время восстановления нейтрофилов, что приведет к сокращению времени восстановления после трансплантации и может улучшить уровень инфицирования в этой популяции пациентов».

В июлеМайкл Лоберг, тренер олимпийского чемпиона США по пловцу. Дара Торреспоставили диагноз апластическая анемия. Газета Miami Herald сообщила, что Лоберг находится на лечении в Национальном институте здравоохранения в Бетесде, штат Мэриленд.

В 2017 годуДепартамент по делам ветеранов объявил восемь «предполагаемых заболеваний», связанных научными данными с загрязнителями в лагере морской пехоты США в Лежене в Северной Каролине, включая апластическую анемию.