Больше людей, живущих с гемофилией А в Великобритании, смогут получить доступ к подкожному лечению, Hemlibra Roche/Chugai, благодаря решению NHS England, чтобы сделать его возможным для всех пациентов.
Hemlibra (Emicizumab), единственное лечение, в настоящее время доступное для гемофилии A через NHS, которая не требует внутривенной инфузии, теперь может использоваться в качестве профилактики у пациентов всех возрастов с умеренной гемофилией A.
Hemlibra была лицензирована MHRA для людей всех возрастов со средней гемофилией A, с тяжелым кровоточащим фенотипом, у которых нет ингибиторов фактора VIII в мае 2023 года. С тех пор эти две фармацевтические компании были связаны с клинической политикой NHS и специализированным клиническим контрольным контролем (CRG), чтобы разработать, чтобы развить в разработке. Политика ввода в эксплуатацию Это позволило бы Хемлибра возмещать за эту популяцию.
Согласно оценкам, около 9700 человек живут с этой формой расстройства кровотечения в Великобритании, и из них почти 800 считается, что имеют умеренную гемофилию А. Считается, что около 100 человек с умеренной гемофилией в Англии будут иметь право на это лечение.
«Расширение наличия эмицизумаба означает больше людей с гемофилией А будет иметь больший выбор лечения, что является очень позитивным развитием», – сказала Кейт Берт, исполнительный директор Общества гемофилии, которая добавила, что организация ожидает, что NHS в Шотландии, Уэльсе и Северной Ирландии будет последовать их примеру.
«Наличие лечения, которое можно провести через инъекцию под кожей, является вариантом, который мы знаем, что наши члены ценят»,-добавила она. «Мы очень рады, что теперь больше людей будут иметь право на этот продукт и могут обсудить его пригодность со своим врачом».
Hemlibra была впервые очищена для ввода в эксплуатацию NHS для тяжелой гемофилии А с ингибиторами в 2018 году, и в следующем году было распространено его использование на пациентов без ингибиторов. Он работает, имитируя действие фактора белка крови VIII, и в течение двухнедельной инъекции это отрицает необходимость много времени трудоемких инфузий каждую неделю. Этот профиль вызвал задействован, и в настоящее время это продукт блокбастера в 5 миллиардов долларов в год.
Два сына и тесть Эндрю Варли имеют умеренную гемофилию и теперь будут иметь право на использование Hemlibra.
«Это будет изменить правила игры для моей семьи», – сказал он. «Дедушке мальчиков в его середине 70-х и больше не может управлять своим фактором из-за тяжелого повреждения суставов. Возможность использовать эмицизумаб будет для него находкой. Моему младшему сыну 10 и использует порт-атт, поэтому я надеюсь, что он сможет перейти прямо на« эми »».
В прошлом месяце Рош представила положительные результаты фазы 1/2 с потенциальным преемником Hemlibra, биспецифическим антителом, называемым NXT007, полученным от эмицизумаба, которое объединяет фактор IXA и фактор X и может предложить большую активность и менее частые дозирование.
1754046269
#NHS #расширяет #доступ #гемофилию #лекарственное #средство #Hemlibra
2025-08-01 10:54:00
По теме
