На пути к генерализованному скринингу серповидноклеточной анемии у новорожденных

Это редкое заболевание, которое встречается все реже и реже. Во Франции серповидно-клеточная анемия, наследственное заболевание, поражающее эритроциты, в настоящее время составляет одно рождение из 1323, то есть почти в пять раз больше, чем муковисцидоз. Но в то время как последнее систематически ищут у новорожденных, скрининг на серповидно-клеточную анемию необязателен. Как это болезнь в основном поражает … Read more

Роль конечных точек и показателей клинических испытаний в терапии ВСС

Бири Андемариам, доктор медицины: Давайте поговорим о будущих направлениях, имея в виду неудовлетворенные потребности в терапевтическом лечении серповидно-клеточной анемии. Элна, на разных стадиях развития проходят десятки клинических испытаний серповидноклеточной анемии. Это захватывающее время с множеством новых путей, целей и механизмов действий, которые мы только начинаем рассматривать. Они очень захватывающие, включая потенциально излечивающую генную терапию. Пока … Read more

Даже хорошие генетические изменения могут испортиться

Newswise — ХЬЮСТОН — (24 октября 2022 г.) — Лаборатория Университета Райса возглавляет усилия по выявлению потенциальных угроз эффективности и безопасности методов лечения, основанных на CRISPR-Cas9, Нобелевский лауреат метод редактирования генов, даже если кажется, что он работает по плану. Биоинженер Ган Бао Райс Инженерная школа Джорджа Р. Брауна и его команда отмечают в статье, опубликованной … Read more