Фаза I/II Клиническое исследование генной терапии для ганглиозидоза GM2, включая заболевания Tay-Sachs и Sandhoff, показывает обнадеживающие результаты
Пациенты в клиническом исследовании фазы I/II, проведенной медицинской школой UMASS Chan с двойной векторной терапией для ганглиозидоза GM2, который включает в себя заболевания Tay-Sachs и Sandhoff, демонстрировали биохимическую коррекцию заболевания с минимальными побочными реакциями. «Биохимически это сработало»,-сказала исследователь Хизер Грей-Эдвардс, DVM, доктор философии, доцент кафедры генетической и клеточной медицины в UMass Chan. «Мы смогли вызвать … Read more