FDA одобрило первую генную терапию для лечения дефицита декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило Кебилиди (эладокаген exuparvovec-tneq), генную терапию на основе аденоассоциированного вирусного вектора, показанную для лечения взрослых и детей с дефицитом декарбоксилазы ароматических L-аминокислот (AADC). Кебилиди — первая одобренная FDA генная терапия для лечения дефицита AADC. «Клинические достижения в области генной терапии продолжают вести к открытию … Read more