Эту таблетку от аутизма стоимостью 2,50 доллара провозглашали «Святым Граалем»… пока не появились доказательства существования темной стороны

Теперь врачи предостерегают от быстрого создания дешевого «лекарства от аутизма», которое облегчит некоторые симптомы этого заболевания.

Американская академия педиатрии (ААП), ведущая педиатрическая группа Америки, заявила в пятницу, что не рекомендует рутинное использование лейковорина детям, страдающим аутизмом.

Препарат стоимостью 2,50 доллара за таблетку получают из фолиевой кислоты — питательного вещества, которое назначают беременным женщинам для обеспечения правильного развития мозга у плода.

Традиционно отдается рак Пациентам с 1950-х годов, чтобы помочь защитить их клетки от разрушительного воздействия химиотерапии, лейковорин также назначался детям с аутизмом не по назначению.

В частности, было доказано, что он улучшает речевые пути в мозге, позволяя детям, которые ранее не разговаривали, заговорите впервые, если принимать ежедневно.

Но AAP предостерегает от регулярного использования из-за «очень ограниченных доказательств» того, что польза от лейковорина перевешивает потенциальные риски, а также неясных данных о дозировках для детей.

Однако неврологи, изучавшие действие лейковорина на детей с аутизмом, сообщили -, что «факт совершенно противоположный» и что лейковорин «является одним из самых безопасных доступных препаратов» по сравнению с другими лекарствами, назначаемыми аутичным детям, такими как нейролептики, которые несут длинный список потенциальных побочных эффектов.

Дебаты возникают в то время, когда FDA находится в процессе одобрения лейковорина для детей и взрослых с церебральной недостаточностью фолата (ЦФД), которая возникает, когда мозг не может усваивать фолат, естественную форму фолиевой кислоты, содержащуюся в таких продуктах, как листовая зелень.

Недавние исследования показывают, что примерно трое из четырех аутистов страдают CFD, что может быть причиной проблем с речью и поведением, наблюдаемых во многих случаях аутизма.

Одобрение может занять несколько лет, если FDA потребует дополнительных испытаний безопасности, но одобрение препарата со стороны Представители здравоохранения в администрации Трампа на пресс-конференции в прошлом месяце привело к увеличению интереса и спроса.

Доктор Кристин Сол, эксперт по аутизму из Университета Миссури, работавшая над руководством AAP, рассказал Рейтер существуют «очень ограниченные доказательства» использования лейковорина при аутизме.

Она сказала: «Мы не знаем, на кого должно подействовать это лекарство. Мы не знаем, безопасно ли это. Мы не знаем, с какой дозы начать.

«Если это что-то, что может способствовать развитию ребенка-аутиста, тогда отлично, но мы также не хотим просто бросать в кого-то вещи, потому что не знаем, что еще делать».

Доктор Сол сказала, что в своей практике она столкнулась с повышенным спросом на лейковорин, но прописала его только один раз.

Лейковорин получают из фолиевой кислоты (также известной как витамин B9), жизненно важного питательного вещества, которое помогает синтезировать ДНК, а также реплицировать и восстанавливать клетки по всему организму.

Его естественная форма, фолат, содержится в таких продуктах, как листовые зеленые овощи, фасоль и чечевица.

Фолиевая кислота является предшественником ДНК и РНК, которые необходимы для репликации генома клетки — набора инструкций, которые помогают клеткам функционировать должным образом. Вот почему большинство витаминов для беременных содержат фолиевую кислоту.

Исследования лейковорина начались в начале 2000-х годов, в ходе которых ученые доктор Винсент Рамакерс из Льежского университета в Бельгии и доктор Эдвард Квадрос из SUNY Downstate University в Нью-Йорке взяли образцы крови и спинномозговой жидкости у детей, страдающих аутизмом, и обнаружили, что, хотя у них был нормальный уровень фолиевой кислоты в крови, в спинномозговой жидкости, которая защищает головной и спинной мозг, ее было гораздо меньше.

Это позволило предположить, что что-то блокирует усвоение фолиевой кислоты мозгом.

Исследователи также обнаружили, что у 75 процентов детей с аутизмом в крови имеются аутоантитела, которые ошибочно поражают ткани и органы организма.

Известно, что эти аутоантитела блокируют белок, называемый рецептором фолиевой кислоты альфа, белок, который транспортирует фолиевую кислоту из крови в мозг и плаценту.

Исследования показывают, что лейковорин может устранять химические блокировки в мозгу детей, страдающих аутизмом, и это способствует улучшению их языковых навыков.

Но в отличие от других форм фолата, например, содержащихся в витаминных добавках, лейковорин способен преодолевать гематоэнцефалический барьер — полупроницаемый слой, выстилающий внутреннюю поверхность кровеносных сосудов головного мозга и защищающий его от потенциально повреждающих веществ в крови.

Это означает, что он может проникать в мозг и оказывать прямое воздействие.

Решение FDA одобрить лейковорин основано на анализе данных примерно 40 случаев, показывающих улучшение поведения, например речи, у детей с аутизмом, принимающих лейковорин.

Доктор Ричард Фрай, детский невролог из медицинского центра Россиньол в Аризоне, наблюдал невербальные дети начинают говорить полными предложениями в течение нескольких недель на лейковорине, а также проявлять меньше агрессии и беспокойства.

Ежедневная почта ранее говорил с родителями нескольких детей, которых лечил доктор Фрай, которым был назначен лейковорин. Один мальчик из Миссури почти полностью не разговаривал до приема лейковорина. Через две недели он впервые сказал отцу, что любит его.

Другой 12-летний мальчик прошел путь от произнесения только одного или двух произведений за раз до того, что смог рассказать своей семье полными предложениями о том, что его беспокоило, примерно через шесть недель после начала одного из исследований доктора Фрая по лейковорину.

Доктор Фрай сообщил – в ответ на заявление AAP, что в отношении лейковорина «факт совершенно противоположный».

«Лейковорин — один из самых безопасных доступных препаратов», — сказал он. «Лейковорин был одобрен для использования для защиты организма от побочных эффектов химиотерапии в 50-х годах. Таким образом, у нас есть более чем 70-летний опыт обеспечения его безопасности».

Он отметил, что, поскольку фолат, содержащийся в лейковорине, растворим в воде, его избыточное количество выводится из организма через мочу, что является «естественным механизмом безопасности организма», а синтетический фолат, подобный этому, не имеет верхнего предела безопасности.

Он сравнил это с другими препаратами, используемыми при аутизме, рисперидоном (Риспердал) и арипипразолом (Абилифай), которые оба являются антипсихотиками.

«Известно, что они вызывают увеличение веса, диабет и позднюю дискинезию. [a neurological disorder that causes involuntary face and jaw movements]», — сказал доктор Фрай.

В дополнение к 40 тематическим исследованиям, на которые ссылается FDA, д-р Фрай также указал на пять, в которых приняли участие более 250 детей, что «сопоставимо с числом детей, использованных в регистрационных исследованиях для получения одобрения FDA на одобренное в настоящее время лекарство от аутизма».

«В заключение, лейковорин намного безопаснее, чем нынешние лекарства, одобренные для лечения аутизма, и более эффективен», — добавил он.

Но он подчеркнул, что лейковорин не является лекарством от аутизма, и его часто необходимо использовать вместе с другими методами лечения и лекарствами, такими как рисперидон и арипипразол.