Восстановление преимуществ инноваций в области наркотиков Америки

Мы находимся на бюрократической траектории, когда американское лидерство в утверждении инновационных лекарств может не быть устойчивым, и наши самые опытные фармацевтические лидеры обеспокоены. Бывший комиссар FDA Скотт Готтлиб Недавно предупреждал в The Washington Post Это давление со стороны Востока угрожает разрушить наше лидерство в разработке наркотиков.

«Совсем недавно, пять лет назад, американские производители наркотиков почти закрыли дверь по лицензированию новых лекарств от Китая. К прошлым годом треть новых соединений, поступающих в американские трубопроводы, возникшие от китайских биотехнологических компаний. Аналитики отрасли предсказывают, что в течение 15 лет более трети новых препаратов FDA одобряют свои линии до фарфора. Готлиб пишетПолем

Этот сдвиг, Готлиб предупреждаетугрожает короткометражению биотехнологической среды США и инвестиций Siphon вдали от таких центров, как Южный Сан -Франциско и исследовательский треугольник Северной Каролины.

И все же решение не протекционизм. Gottlieb отмечает что китайская биотехнология не имеет истинного научного преимущества над Соединенными Штатами – у него есть преимущество политики. Китайские компании извлекают выгоду из упорядоченных, разрешающих регулирующих режимов, государственных субсидий и армий более дешевых ученых, которые могут быстро подтолкнуть наркотики в ранние испытания. В отличие от этого, американские новаторы сталкиваются с более медленной, более дорогой системой, которая часто сдерживает прорывные инновации. Правильный ответ, таким образом, заключается в том, чтобы Соединенные Штаты могли модернизировать свою собственную нормативно -правовую базу, чтобы сделать внутреннее открытие более конкурентоспособным, По словам ГотлибаПолем

Лекарства являются одними из величайших изобретений человечества. Разработка наркотиков сегодня не является испытанием и ошибкой-это высокотехнологичное предприятие. Геномика позволяет ученым отображать мутации, которые стимулируют болезни. Искусственный интеллект взломал «проблему смещения белка», позволяя исследователям разрабатывать молекулы, которые точно нацелены на механизмы заболеваний. Новое понимание биологических путей ведут в точную медицину, где терапия может быть разработана для определенных молекулярных драйверов, а не для категорий тупых заболеваний.

Несмотря на то, что Соединенные Штаты ежегодно тратят сотни миллиардов на исследования, каждый год одобряют только несколько десятков новых лекарств. Один успешный препарат может стоить более 2 миллиардов долларов и потребуется 15–20 лет, чтобы охватить пациентов. Срок действия патентов истекает всего за 20 лет, что означает, что новаторы часто теряют коммерческую жизнеспособность, так же, как их продукция выходит на рынок.

Между тем, слишком много одобрения-это «я-то» препараты-увеличение различия в существующих методах лечения. Хотя они обеспечивают некоторую конкурентную выгоду, они редко представляют преобразующие прорывы. Как утверждал экономист Эйдан Холлис, недифференцированные препараты Me-Too могут даже SAP стимулы для новаторских исследований, поглощая ресурсы исследований и разработок без добавления большой терапевтической ценности.

Этот парадокс производительности – бессмысленные инвестиции, но скромные результаты – удушал потенциал Америки. У нас есть лучшие исследователи, университеты и технологии, но мы недопустим. Как Готлиб подчеркиваетэто не вопрос таланта или научных возможностей, а политики и процесса.

Регулирующий прагматизм

Рост в биотехнологии Китая был меньше, чем новая наука, чем регулирующий прагматизм. Регуляторы там разрешают ранние испытания пациентов в масштабе, давая разработчикам быстрые отзывы о том, достигают ли лекарства их цели. Система-это грубое усилие, но она снижает затраты и ускоряет обучение.

Напротив, система Америки увязала. Gottlieb отмечает что, когда он был заместителем комиссара FDA в 2006 году, агентство ввело микродозирующую структуру «фазы 0», чтобы помочь уточнить молекулы перед полными испытаниями 1 фазы. Но сегодняшняя граница – клеточная терапия, биологические препараты, РНК -препараты – переросли эти политики. Обновление их, чтобы обеспечить бесшовную прогрессию от фазы 0 до фазы 1, оптимизации испытаний на животных и сокращение ненужных документов, сэкономило бы новаторам как время, так и капитал.

FDA должно принять упорядоченную политику для современной терапии. Например, Готлиб пишетразрешить регулирующие инновации, такие как микродозирующие исследования, плавно перевернуться на фазу 1 без остановки для избыточных документов, должны поощрять внедрение технологий. Край Америки заключается не в недорогих трудах, а на вычислительных платформах, искусственном интеллекте и машинном обучении. Эти инструменты могут предсказать токсичность, оптимизировать дизайн исследования и имитировать результаты задолго до того, как пациенты будут дозированы. Внедряя эти методы в регуляторные пути, США могут сократить затраты на разработку и сроки, сохраняя при этом безопасность.

Модернизируя FDA, беспрепятствуя технологию и неустанно сосредотачиваясь на результатах, Соединенные Штаты могут значительно увеличить количество безопасных и эффективных лекарств, которые он предоставляет. Решения не являются ни радикальными, ни дорогостоящими – они прагматичны, действуют и срочно.

Стратегия Китая не непобедима. Это напоминание о том, что политика, а не наука, является решающим фактором. Как Готлиб пишет«Китай не имеет научного преимущества в Соединенных Штатах… в Китае есть только преимущество политики, которое вытекает из его преднамеренной экономической стратегии».