Alexion, AstraZeneca Rare Disease, заключает соглашение с Pfizer о приобретении портфеля доклинических препаратов для генной терапии редких заболеваний.

Alexion, AstraZeneca Rare Disease, объявила о заключении окончательного соглашения о покупке и лицензировании портфеля доклинических программ генной терапии и вспомогательных технологий от Pfizer Inc. (Pfizer). Соглашение подтверждает стремление Alexion и AstraZeneca продвигать геномные лекарства следующего поколения с добавлением дополнительных активов и инновационных технологий.

В рамках соглашения в рамках сделки Alexion получит ряд новых капсидов аденоассоциированного вируса (AAV). Было показано, что капсиды AAV являются эффективным механизмом доставки терапевтических генных грузов для генной терапии и редактирования генов. (1) Эти новые ресурсы основаны на объединенных возможностях Alexion и AstraZeneca в области геномной медицины, недавно усиленных с приобретением LogicBio, с целью разработать новые генетические методы лечения с улучшенными профилями безопасности и эффективности. Кроме того, Alexion будет стремиться приветствовать таланты из Pfizer, связанные с портфолио.

Марк Дюнуайе, главный исполнительный директор Alexion, AstraZeneca Rare Disease, сказал: «Сегодняшнее объявление представляет собой еще один важный шаг вперед в стремлении Alexion и AstraZeneca стать лидером отрасли в области геномной медицины, которая имеет потенциал для преобразования и даже лечения пациентов с разрушительными Мы с нетерпением ждем продолжения нашей работы по разработке усовершенствованных платформ и технологий с широким терапевтическим применением, а также интеграции лучших в своем классе знаний для ускорения внедрения перспективных методов лечения в клинику».

Известно более 7000 редких заболеваний, и считается, что около 80% редких заболеваний вызваны генетической мутацией. (2,3) Геномные лекарства предназначены для лечения или лечения этих заболеваний путем воздействия на неисправный ген. Это можно сделать путем добавления, изменения или инактивации гена, чтобы помочь организму бороться с болезнью. (4)

Финансовые соображения

В соответствии с соглашением, Alexion приобретет и лицензирует активы портфеля генной терапии Pfizer для лечения редких заболеваний на ранней стадии на общую сумму до 1 миллиарда долларов плюс многоуровневые гонорары с продаж.

Alexion планирует закрыть сделку в третьем квартале 2023 года при условии выполнения условий закрытия.

Об Алексионе

Alexion, AstraZeneca Rare Disease, — это группа в AstraZeneca, специализирующаяся на редких заболеваниях, созданная после приобретения Alexion Pharmaceuticals, Inc. в 2021 году. Будучи лидером в области редких заболеваний на протяжении почти 30 лет, Alexion сосредоточена на обслуживании пациентов и их семей, страдающих редкими заболеваниями. и разрушительные условия в результате открытия, разработки и коммерциализации изменяющих жизнь лекарств. Alexion сосредотачивает свои исследовательские усилия на новых молекулах и мишенях в каскаде комплемента, а свои разработки на гематологии, нефрологии, неврологии, нарушениях обмена веществ, кардиологии и офтальмологии. Alexion со штаб-квартирой в Бостоне, штат Массачусетс, имеет офисы по всему миру и обслуживает пациентов более чем в 50 странах.

Об АстраЗенека

AstraZeneca (LSE/STO/Nasdaq: AZN) — глобальная научно-биофармацевтическая компания, которая занимается открытием, разработкой и коммерциализацией рецептурных препаратов в онкологии, редких заболеваниях и биофармацевтике, включая сердечно-сосудистые, почечные и метаболические и респираторные заболевания. и иммунология. Базирующаяся в Кембридже, Великобритания, компания «АстраЗенека» работает более чем в 100 странах, а ее инновационные лекарства используются миллионами пациентов по всему миру.

1. Ван Д. и соавт. Аденоассоциированный вирусный вектор как платформа для доставки генной терапии. Nat Rev Drug Discov. 2019 май; 18(5):358-378.
2. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов. Редкие заболевания в FDA. Доступно по адресу: https://www.fda.gov/patients/rare-diseases-fda. По состоянию на июль 2023 г.
3. Европейская комиссия. Экспертная группа по общественному здравоохранению. Редкие заболевания. Доступно по адресу: https://health.ec.europa.eu/non-communicable-diseases/expert-group-public-health/rare-diseases_en. По состоянию на июль 2023 г.
4. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов. Как генная терапия может лечить или лечить болезни. Доступно по адресу: https://www.fda.gov/consumers/consumer-updates/how-gene-therapy-can-cure-or-treat-diseases. По состоянию на июль 2023 г.