- В этом месяце FDA одобрило лечение наследственного заболевания крови.
- Лечение Касжеви было разработано с помощью технологии редактирования генов CRISPR и включает в себя модификацию собственных стволовых клеток крови человека и последующую их трансплантацию обратно.
- Теперь это лечение можно использовать при заболевании крови, которое приводит к анемии.
После
FDA одобрило терапию для лечения состояния, называемого трансфузионно-зависимой бета-талассемией (TDT), наследственного заболевания крови, которое приводит к анемии и частым переливаниям крови.
Касжеви, метод лечения, разработанный с помощью технологии редактирования генов CRISPR, включает в себя модификацию собственных стволовых клеток крови человека и последующую трансплантацию их обратно. Эти измененные клетки затем прикрепляются и размножаются в костном мозге человека и способствуют образованию эмбриональных клеток. гемоглобин, который может помочь с доставкой кислорода. Это одобрение делает этот метод лечения ТДТ первым в своем роде.
«Сегодняшнее одобрение является важным шагом в продвижении дополнительного варианта лечения для людей с бета-талассемией, изнурительным заболеванием, которое подвергает людей риску возникновения многих серьезных проблем со здоровьем», — заявили
Серповидно-клеточная анемиятакже известен как серповидноклеточная анемия, — это генетическое заболевание, при котором эритроциты имеют аномальную форму полумесяца — отсюда и «серп» в названии. Это делает их липкими и неспособными сгибаться, а это значит, что они могут застревать в мелких сосудах и блокировать приток крови к различным частям тела. Это может привести к изнурительным болям и повреждению органов.
Симптомы серповидно-клеточной анемии могут появиться у младенцев уже в возрасте 4 месяцев, но обычно они возникают примерно в возрасте 6 месяцев.
Симптомы включают в себя:
- чрезмерная усталость или раздражительность из-за анемии
- суетливость у младенцев
- ночное недержание мочи, связанные с проблемами почек
- желтухачто вызывает пожелтение глаз и кожи
- отек и боль в руках и ногах
- частые инфекции
- боль в груди, спине, руках или ногах
Трансфузионно-зависимая бета-талассемия, также известная как бета-талассемия мажор, является одним из трех вариантов
«Клинически это проявляется желтухой, задержкой роста, гепатоспленомегалия, эндокринный аномалии и тяжелая анемия, требующая пожизненного переливания крови. Пожизненное переливание крови также приводит к перегрузке железом», — сказал Чаудхури.
До появления новой генной терапии лечением этого заболевания была трансплантация стволовых клеток или поддерживающая терапия.
Casgevy, который будет производиться Vertex Pharmaceuticals и вводиться в авторизованных лечебных центрах, должен быть доступен пациентам в возрасте 12 лет и старше в начале этого года.
Благодаря этой клеточной терапии у человека больше шансов вылечиться от ТДТ и ВСС с меньшими краткосрочными и долгосрочными побочными эффектами по сравнению с трансплантацией стволовых клеток.
А трансплантацию стволовых клеток, которая была бы заблокирована или отложена из-за ожидания подходящих доноров, теперь можно ускорить, используя собственные клетки человека через Касжеви, сказал Чаудхури.
«До появления этих методов лечения единственным доступным методом лечения была аллогенная трансплантация стволовых клеток, которая могла иметь осложнения и была недоступна для всех из-за отсутствия подходящих доноров», — сказал Чаудхури.
Чаудхури объяснил, что при этом лечении могут возникнуть некоторые кратковременные и долгосрочные токсичности, которые могут привести к тошноте/рвоте, мукозиту, риску инфекций, выпадению волос, токсичности для печени, легочной токсичности и бесплодию. А стоимость — Vertex назвала ее в 2,2 миллиона долларов за один курс лечения — вероятно, создаст серьезные проблемы с доступом для людей, которые в нем нуждаются.
«Продукт очень дорогой и будет доступен только пациентам со страховкой. Будет непомерно дорого и, вероятно, недоступно для пациентов в странах с низким доходом и низкими ресурсами», — сказал Чаудхури, добавив, что существуют также потенциальные проблемы, которые могут быть связаны с другими заболеваниями. «Касжеви еще не тестировался у пациентов с инсультом и неврологическими поражениями при ВСС или у пациентов с ТДТ с тяжелой перегрузкой железом и повреждением печени».
Касжеви, новый метод редактирования генов при заболеваниях крови, был одобрен для лечения серповидно-клеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии.
Потенциал лечения этих двух заболеваний крови, которые могут привести к частым переливаниям крови и пожизненной анемии, огромен.
Но стоимость одного курса лечения — 2,2 миллиона долларов — в конечном итоге вызывает вопросы о доступности.
2024-01-29 19:45:43
1706557544
#FDA #одобрило #лечение #CRISPER #для #борьбы #наследственными #заболеваниями #крови