FDA одобрило первое в истории новое лекарство от редкого заболевания костей

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило паловаротен (Sohonos), первое в мире лекарство для людей с редким и тяжелым заболеванием костей. оссифицирующая прогрессирующая фибродисплазия (ФОП).

Поражая примерно 400 человек в Соединенных Штатах и ​​900 человек во всем мире, ФОП является аутосомно-доминантным заболеванием, при котором кость развивается в мягких соединительнотканных участках тела, где она обычно отсутствует (гетеротопическая оссификация), таких как связки, сухожилия и кости. скелетные мышцы. Это приводит к серьезному ограничению подвижности и функций, вплоть до того, что люди теряют способность есть или заботиться о себе. Большинство из них полностью становятся инвалидами к 30 годам, а средняя ожидаемая продолжительность жизни составляет 56 лет, при этом смерть часто происходит из-за образования костей вокруг грудной клетки, ограничивающего дыхание.

«Как клиницист, ухаживающий за пациентами с ФОП, я лично вижу ежедневные проблемы и стрессы, с которыми приходится сталкиваться нашим пациентам и их семьям… с момента накопления гетеротопическая оссификация в ФОП прогрессирует, необратима и меняет жизнь. Это лекарство является важным вариантом лечения для нашего сообщества ФОП», — сказал эндокринолог Эдвард Сяо, доктор медицинских наук, профессор медицины Калифорнийского университета в Сан-Франциско. заявление от Ипсен.

При пероральном приеме паловаротен избирательно воздействует на гамма-подтип рецепторов ретиноевой кислоты, которые регулируют развитие скелета и эктопическую кость в сигнальном пути ретиноидов. Препарат опосредует взаимодействие между этими рецепторами, факторами роста и белками в этом пути, чтобы уменьшить новое аномальное образование кости.

В настоящее время он одобрен FDA для лечения ФОП у пациентов женского пола в возрасте 8 лет и старше и пациентов мужского пола в возрасте 10 лет и старше. Рекомендуемая доза составляет 5 мг в день или эквивалент на основе массы тела для детей в возрасте до 14 лет, которая может быть изменена или увеличена в зависимости от симптомов обострения. Противопоказан при беременности.

Одобрение FDA было основано на 18-месячных данных многоцентрового открытого исследования фазы 3. ПЕРЕНЕСТИ пробную версию в том числе 107 взрослых и детей, что составляет более 10% населения мира с ФОП. Все получали перорально паловаротен, и их сравнивали с нелечеными людьми из предшествующего естественного исследования состояния. Препарат уменьшил годовой объем гетеротопической оссификации на 54%.

Побочные эффекты были типичны для других системных ретиноидов, включая кожно-слизистые явления, такие как сухость кожи и слизистых оболочек, алопеция, лекарственная сыпьсыпь и зуд, а также нарушения со стороны опорно-двигательного аппарата, такие как артралгия и преждевременное закрытие пластинки роста у растущих детей.

По словам Сяо, который был исследователем MOVE, исследование «показало, что Sohonos может уменьшить новую гетеротопическую оссификацию, и что паловаротен может переноситься многими пациентами с ФОП. Sohonos не для всех. Как и со всеми лекарствами, в этом случае есть риски. особенно для маленьких детей, у которых может развиться раннее закрытие пластинки роста. Кроме того, Sohonos имеет те же побочные эффекты, что и другие ретиноиды».

Одобрение FDA для palovarotene следует за его отказом для регистрации в Европейском союзе в июле 2023 года.

Получен комментарий, сообщил представитель Ipsen. Медицинские новости Medscape«Мы подошли к концу процесса регулирования Sohonos в Европейском союзе и разочарованы тем, что Европейская комиссия решила не одобрять паловаротен для людей с ФОП в Европе».

Компания разрабатывает еще один препарат, фидрисертиб, для лечения ФОП. Ключевой фаза 2 испытание для того снадобья теперь завербовывает пациентов. На вопрос, где Ipsen может попытаться продать фидрисертиб, представитель ответил: «На данный момент мы сосредоточены на завершении ключевого испытания».

Между тем, в США сообщество FOP празднует одобрение palovarotene. В заявлении Мишель Дэвис, исполнительного директора Международной ассоциации прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии, говорится: «ФОП меняет жизнь людей с диагнозом и их семей. Не проходит и дня, чтобы пострадавшие не беспокоились об изнурительном физическая боль в мышцах, которые заменяются костью, блокировка другого сустава или безжалостные эмоциональные потери от потери способности заниматься любимым делом или держать любимого человека рядом… Было доказано, что первое лечение ФОП уменьшает объем новый аномальный рост костей, который может привести к улучшению состояния здоровья людей, живущих с ФОП».

Ipsen предлагает программу поддержки пациентов для помощи в обучении, покрытии и возмещении расходов (1-866-435-5677).

Мириам Э. Такер — независимый журналист из Вашингтона, округ Колумбия. Она регулярно пишет в Medscape, а другие ее работы публикуются в Washington Post, в блоге – Shots и в журнале Diabetes Forecast. Она есть в Твиттере: @MiriamETucker

Чтобы узнать больше новостей о диабете и эндокринологии, следите за нами на Твиттер и дальше Фейсбук

Чтобы узнать больше, следите за новостями Medscape на Фейсбук, X (ранее известный как Twitter), Инстаграми YouTube