FDA полностью одобрило новый препарат Лекемби

Лекемби — это торговая марка леканемаба, который используется для лечения ранней стадии болезни Альцгеймера. Ранее клинические испытаниябыло показано, что он снижает уровень бета-амилоидных бляшек, биомаркера заболевания, обнаруженного в головном мозге.

«Леканемаб… это моноклональное антитело инфузионная терапия который нацелен на компоненты бета-амилоида, которые накапливаются… как часть бляшек и клубков, характерных для болезни Альцгеймера. И эти новые методы лечения эффективно удаляют эти амилоидные бляшки. Это новая захватывающая глава в лечении болезни Альцгеймера», — сказал он. Доктор Скотт А. Кайзерврач-гериатр и директор отдела когнитивного здоровья пожилых людей Тихоокеанского института неврологии в медицинском центре Провиденс Сент-Джонс в Санта-Монике, Калифорния.

«Мы знаем, что он очищает от бета-амилоидных бляшек», — сказал Кайзер Healthline в сентябре. «Вопрос в том, действительно ли это помогает работе мозга. Но идея состоит в том, что эти бляшки мешают эффективной коммуникации и общему взаимодействию между клетками мозга, и их очистка может иметь положительный эффект».

Препарат вводят в виде инфузии. Побочные эффекты препарата включают головную боль, реакции, связанные с инфузией, и состояние, называемое аномалиями визуализации, связанными с амилоидами (АВСА).

Препарат будет содержать коробочное предупреждение для пациентов о потенциале ARIA.

АВСА может проявляться отеком и потенциальным кровотечением в головном мозге, обычно проблема проходит со временем. Однако, по данным FDA, это может привести к отеку мозга, который может привести к судорогам и другим опасным для жизни осложнениям.

Одобрение FDA леканемаба было встречено с похвалой со стороны официальных лиц нескольких организаций по борьбе с болезнью Альцгеймера.

«Это лечение, хотя и не является лекарством, дает людям на ранних стадиях болезни Альцгеймера больше времени, чтобы сохранять свою независимость и заниматься любимым делом», — заявила Джоан Пайк, доктор медицинских наук, президент и генеральный директор Ассоциации Альцгеймера. заявление. «В то время как мы продолжаем усилия по поиску новых целей и тестированию новых методов лечения, люди, живущие с этим смертельным заболеванием, заслуживают возможности обсудить и сделать выбор со своим врачом, подходит ли им лечение, одобренное FDA».

Столь же положительной была реакция Фонда открытия лекарств от болезни Альцгеймера (ADDF).

«Это обнадеживающие новости, и, что более важно, одобрение Лекемби послужит катализатором для дальнейших разработок и инвестиций в процесс лечения болезни Альцгеймера», — сказал Говард Филлит, доктор медицинских наук, соучредитель и главный научный сотрудник ADDF. заявление. «Наконец-то у нас есть ясность в отношении умеренного влияния амилоида на снижение когнитивных функций. Сейчас как никогда важно удвоить усилия и сосредоточить наше внимание на разработке лекарств следующего поколения, основанных на биологии старения, которые могут привести к комбинированному подходу к терапии и прецизионной медицине».

Центры услуг Medicare и Medicaid объявил что они обеспечат значительное покрытие препарата.

«Сегодня CMS подтверждает наше стремление помочь людям с болезнью Альцгеймера получить своевременный доступ к инновационным методам лечения, которые могут привести к улучшению ухода и лучшим результатам», — говорится в заявлении администратора CMS Чикиты Брукс-Ласур. «С решением FDA CMS будет широко освещать это лекарство, продолжая собирать данные, которые помогут нам понять, как работает препарат. Это приятная новость для миллионов людей в этой стране и их семей, пострадавших от этой изнурительной болезни».

CMS заявила, что люди с первоначальным планом Medicare будут платить 20% сострахования от утвержденной Medicare суммы после выполнения франшизы по части B.

Недавнее клиническое испытание проводилось в 235 центрах Северной Америки, Азии и Европы в период с марта 2019 года по март 2021 года. В исследовании приняли участие почти 1800 взрослых в возрасте от 50 до 90 лет. У всех участников была та или иная форма раннего слабоумие или болезнь Альцгеймера. Половине участников давали леканемаб, а другой половине — плацебо.

Исследователи сообщили, что не было существенной разницы между леканемабом и плацебо через 12 месяцев, но через 18 месяцев оказалось, что у людей, принимавших леканемаб, был некоторый клиренс амилоида и меньшее снижение когнитивных функций.

Однако исследователи заявили, что у участников, принимавших леканемаб, процент побочных эффектов был выше, чем у людей, принимавших плацебо, как через 12, так и через 18 месяцев.

Подсчитано, что почти 6 миллионов человек в Соединенных Штатах живут с болезнью Альцгеймера.

Болезнь Альцгеймера это форма деменции, которая может прогрессировать от легкой потеря памяти на ранних стадиях к тому, что человеку с заболеванием может быть трудно участвовать в разговоре или адекватно реагировать на то, что его окружает.

В настоящее время нет лекарства от болезни Альцгеймера, и возможности лечения ограничены.

«Альтернатив не так много, особенно когда речь идет о наркотиках. Существуют препараты, которые могут повышать определенные уровни нейротрансмиттеров и, в противном случае, потенциально улучшать когнитивные функции. Но они не изменяют реальную основную патологию или течение заболевания», — сказал Кайзер.

«Есть некоторые незначительные симптоматические методы лечения. Это как сироп от кашля для простуды. На самом деле он не лечит основную простуду, он может просто облегчить симптомы. А что касается фармакотерапии болезни Альцгеймера… это все, что есть. Это все, что было утверждено за последние десятилетия», — добавил он.

Леканемаб был предоставленный обозначение прорывной терапии FDA в июне 2021 года.

Этот статус предназначен для ускорения разработки новых лекарств, которые будут удовлетворять медицинские потребности, которые в настоящее время не удовлетворяются при серьезных или опасных для жизни состояниях.

Однако некоторые ученые выразили обеспокоенность тем, что более ранние испытания леканемаба фазы 2 имели недостатки и что фактическая польза препарата для людей может быть ограничена.

«Исследования леканемаба фазы 2B были фатально ошибочны, потому что анализ высоких доз по сравнению с плацебо (который предположительно показал некоторую клиническую пользу) был серьезно скомпрометирован». Др. Майкл Грейциуспрофессор неврологии и неврологических наук в Стэнфордском университете в Калифорнии, сказал Healthline в более раннем интервью.

Грейциус утверждал, что в испытании фазы 2B люди, которые были носителями APOE4, типа ген связаны с повышенным риском болезни Альцгеймера, не получали в середине испытания высокие дозы лечения.

«Это означает, что в группе плацебо было намного больше носителей APOE4 (71%), чем в группе с высокой дозой (30%)», — пояснил Грейциус. «Эта разница в проценте носителей APOE4 столь же вероятна (или, на мой взгляд, более вероятна), чем лекарство, объясняет разницу в клинических исходах».

Аналогичный препарат, Адухельмбыл допущен к использованию.

В 2021 году Aduhelm получил одобрение FDA в качестве первого нового препарата для лечения болезни Альцгеймера с 2003 года. Он получил одобрение на основании того, что препарат эффективен в уменьшении бета-амилоидных бляшек.

«Это одобрение было встречено серьезной критикой со стороны научного сообщества, потому что нет убедительных данных, показывающих, что уменьшение амилоидных бляшек связано с улучшением клинических результатов», — сказал Грейциус.

«Леканемаб также имеет аналогичный профиль опасных побочных эффектов, связанных с отеком и кровоизлиянием в мозг, которые мы наблюдаем при приеме адугельма, хотя леканемаб, вероятно, немного дружелюбнее, чем адугельм, в этом отношении у «всего» 10 процентов пациентов в группах с высокими дозами. показал эти побочные эффекты [in the phase 2 trial]— добавил Грейциус.