Генная терапия Regeneron восстанавливает слух у глубоко глухого ребенка
Результат получен в результате фазы 1/2 испытания экспериментальной генной терапии аденоассоциированного вируса (AAV) DB-OTO, разработанной биотехнологической компанией. Опал Сэнди, которой сейчас 18 месяцев, родилась с глубокой глухотой, вызванной слуховой невропатией, заболеванием, возникающим из-за нарушения нервных импульсов между внутренним ухом и мозгом. Она одна из самых маленьких детей в мире, прошедших генную терапию от генетической глухоты. … Read more