Препарат Zydus получил статус орфанного препарата для лечения серповидноклеточной анемии

Фармацевтическая фирма сообщила, что двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое параллельное многоцентровое исследование фазы II для оценки эффективности и безопасности пероральных таблеток Десидустата для лечения ВСС было завершено, и данные будут опубликованы в медицинском журнале, сообщила фармацевтическая фирма | Изображение используется только в ознакомительных целях. Zydus Lifesciences в пятницу сообщила, что регулятор здравоохранения США присвоил статус орфанного … Read more

Лечение БАС: Zydus получает статус орфанного препарата USFDA для препарата Уснофласт для лечения БАС

Производитель лекарств Зидус Лайфсайенсесв среду объявил, что USFDA предоставило Обозначение орфанного препарата (НЕЧЕТНЫЙ) до Уснофластроман устный Ингибитор NLRP3для лечения редкого заболевания под названием боковой амиотрофический склероз (АЛС). Управление по лекарственным средствам для лечения редких заболеваний USFDA предоставляет статус «сиротских» для поддержки разработки лекарств для лечения редких заболеваний, от которых страдают менее 200 000 человек в … Read more

Амезалпат получил статус орфанного препарата FDA при ГЦК

FDA предоставило амезалпату (TPST-1120) статус орфанного препарата для лечения пациентов с гепатоцеллюлярной карциномой (ГЦК). Амезалпат является исследуемым антагонистом PPAR⍺. Препарат, который исследуется в исследовании фазы 1b/2 (NCT04524871), продемонстрировал преимущества безопасности и эффективности при назначении в сочетании с атезолизумабом (Тецентрик) и бевацизумабом (Авастин) у пациентов с метастатическим или неоперабельным ГЦК. FDA предоставило амезалпату (TPST-1120), исследуемому антагонисту … Read more

Разработанный в Китае препарат от рака глаз получил статус орфанного препарата FDA – Синьхуа

Ханчжоу, 28 декабря /Синьхуа/ — Новый конъюгат аптамера с лекарством (ApDC), разработанный группой китайских исследователей, недавно получил статус «сиротского» Федерального управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). получил статус препарата, что дало новую надежду пациентам с редким раком глаза, сообщил в субботу Медицинский институт Ханчжоу (HIM) Китайской академии медицинских наук. Препарат, который является … Read more

FDA предоставило статус орфанного препарата для потенциального лечения развития STXBP1 и эпилептической энцефалопатии

ДНК, имеющая структуру двойной спирали, может иметь множество генетических мутаций и вариаций. Кредит: НИЗ Исследования, проведенные врачами Медицинского колледжа Бэйлора и Детской больницы Техаса, привели к тому, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус орфанного препарата средству для лечения энцефалопатии развития и эпилептической энцефалопатии (DEE) из-за синтаксинсвязывающего … Read more