Исследование генной терапии Великобритании эффективно лечит болезнь Хантингтона

24 сентября (UPI) – Исследователи из Университетского колледжа Лондона сообщили о успехе в лечении болезни Хантингтона с помощью генной терапии, что является первым в мире, который оказался успешным.

Генная терапия замедлила прогресс заболевания на 75% у пациентов в течение трех лет во время исследования Великобритании, согласно ХранительПолем

«Теперь у нас есть лечение от одного из более ужасных заболеваний мира», – сказала Сара Табризи, директор Центра болезни Хантингтона в Университетском колледже Лондона.

«Это абсолютно огромно», – добавил Табризи. «Я очень рад».

Лечение замедляет умственное снижение до такой степени, что то, что обычно происходит в течение года, когда не лечится, потребуется до четырех лет. рассказал BBCПолем

«Мы никогда в наших самых смелых мечтах не ожидали бы замедления клинического прогрессирования на 75%», – сказал Табризи.

Она сказала, что замедление последствий болезни Хантингтона дает пациентам «хорошее качество жизни» на протяжении многих десятилетий.

Лечение генной терапии требует хирургии головного мозга, которая длится от 12 до 18 часов.

По данным BBC, число пациентов, которые участвовали в клиническом исследовании, не было объявлено, но тот, кто был на пенсии по медицинским показаниям, возобновил работу.

Другие участники судебного разбирательства могут ходить, а не использовать инвалидные коляски, в которых они иначе понадобятся.

Болезнь Хантингтона – это генетический дефект, который переходит от поколения в поколение в семьях и приводит к деменции, параличу и смерти, согласно Обществу болезни Хантингтона Америки.

Это имеет Та же причина Как другие виды заболеваний, вызывающих деменцию, в том числе болезнь Альцгеймера и ПаркинсонS.

Альцгеймер влияет на память, в то время как Паркинсон и Хантингтон.

Исследование 2016 года, проведенное исследователями в Университете Case Western в Кливленде, показало валозинсодержащий белок может защитить пациентов против болезни Хантингтона.

Симптомы болезни Хантингтона часто начинают развиваться у людей в возрасте от 30 до 50 лет, но, по данным HDSA, это также может повлиять на детей и молодых людей.

Около 41 000 американцев проявляют симптомы заболевания, и более 200 000 находятся в риске наследства заболевания.