Как часто FDA использует ускорившийся регуляторный путь для онкологических препаратов? – Экономист здравоохранения

FDA использует ускоренные регуляторные пути (ERP) для ускорения доступности лекарств и диагностических тестов для тяжелых состояний, которые имеют неудовлетворенные медицинские потребности. Как часто используется этот процесс, и это изменилось со временем? Недавняя статья Horn et al. (2025) Обеспечивает ответ, применяемый к препаратам колоректального рака (CRC). Во -первых, они предоставляют краткое изложение законодательных изменений, которые позволили использовать FDA ERP.

При ERP FDA сокращает время обзора и позволяет более частые взаимодействия разработчиков. Первый ERP, приоритетный обзор, начался в 1992 году в соответствии с Законом о плате за пользователи лекарств, отпускаемых по рецепту (PDUFA). PDUFA позволил FDA собирать плату от спонсоров лекарств, чтобы сократить время пересмотра регулирования, более чем утроило уровень лекарств, утвержденных в Соединенных Штатах, с начального года PDUFA. С тех пор ERP развивались и расширились. Наиболее значительное изменение произошло из-за Закона о безопасности и инновациях FDA 2012 года, который создал обозначение прорывной терапии и позволило использовать суррогатные конечные точки или результаты, которые могут «разумно» предсказать клиническую пользу (например, выживаемость без прогрессирования). Время разработки и одобрения терапевтических средств, утвержденных через ERP, может быть на 30% быстрее, чем обычные пути одобрения.

Затем авторы изучают, в какой степени использование ERP изменилось с течением времени, применяемое к лекарствам CRC:

Из 24 одобренных FDA препарата CRC на рынке 75% были одобрены как минимум через 1 ERP. Использование ERP для одобрения FDA увеличилось на 18 процентных пунктов (с 63% до 81%) до-до POST 2012 или 30% относительно базовой линии. Наиболее распространенным путем был ускоренное одобрение, которое составляло 72% одобренных ERP лекарств. Лечение CRC становится все более нацеленным с использованием молекулярной диагностики, причем 25% препаратов CRC одобрены до 2012 года, имея связанную молекулярную диагностику, увеличившись до 75% после 2012 года и 100% после 2018 года.

Вы можете прочитать полную бумагу здесьПолем