Касгеви: Европейское агентство рекомендует разрешить первый метод редактирования генов с помощью CRISPR | Наука

Комитет экспертов Европейского агентства по лекарственным средствам рекомендуется в эту пятницу разрешение на первый препарат, использующий революционную технологию CRISPR для редактирования ДНК. Лечение под названием Касгеви эффективно против серповидноклеточной анемии и бета-талассемии, двух потенциально смертельных заболеваний крови. Оба расстройства вызваны ошибками в ДНК, в генах, связанных с гемоглобином — белком, который переносит кислород во все уголки человеческого тела. Лечение Касжеви состоит из извлечения клеток-предшественников эритроцитов у пациента, исправления ошибки в ДНК в лаборатории с помощью ножниц CRISPR и повторного введения этих клеток. хрустящий в больном. Эффект от терапии может сохраняться на всю жизнь. Раз и готово. Великобритания была первой страной, которая одобрил это лечение16 ноября. Европейское решение открывает новую эру в медицине.

CRISPR-терапия появилась благодаря работе испанского микробиолога Фрэнсиса Мохики, который обнаружил, что бактерии и археи используют эти молекулярные ножницы для защиты от вирусов. В 2012 году французский биохимик Эммануэль Шарпантье и американский химик Дженнифер Дудна. объявлено что механизм CRISPR можно использовать для перезаписи человеческой ДНК. Два учёных выиграли Нобелевская премия по химии в 2020 году. Casgevy — это терапия, разработанная швейцарской компанией CRISPR Therapeutics, соучредителем которой является Шарпантье, и американской компанией Vertex Pharmaceuticals.

Соединенные Штаты тоже разрешил лечение 8 декабря. Там это будет стоить около двух миллионов евро на одного пациента — цена, недосягаемая для большинства пострадавших. Во всем мире около восьми миллионов человек живут с серповидноклеточной анемией, три четверти из них — в странах Африки к югу от Сахары. В июле 2019 года американский Виктория Грей она стала первым пациентом с серповидноклеточной анемией, попробовавшим экспериментальную терапию. Клетки ее крови были деформированы, они застревали в артериях и причиняли ей невыносимую боль, с высоким риском смерти от инсульта. «Благодаря моим суперклеткам моя жизнь полностью изменилась», — заявила она в марте прошлого года на третьем Международном конгрессе по редактированию генома человека, проходившем в Лондоне.

Как пояснило Испанское агентство по лекарственным средствам, Комитет по лекарственным препаратам для использования человеком Европейского агентства рекомендовал условное разрешение на продажу — один из регулирующих механизмов ЕС, облегчающий ранний доступ к лекарствам, удовлетворяющим неудовлетворенные медицинские потребности. и продукты для здоровья в заявлении. «Этот тип одобрения позволяет рекомендовать регистрацию лекарственного препарата во всех государствах-членах ЕС с менее полными данными, чем обычно ожидается, если польза от немедленной доступности лекарственного препарата для пациентов превышает риск, связанный с фактом « Все данные пока недоступны», — заявили в испанском учреждении.

Европейское агентство лекарственных средств основывает свои рекомендации на двух текущих клинических исследованиях, как подробно описано в заявление. В первом эксперименте 39 из 42 пациентов с бета-талассемией больше не нуждались в переливаниях крови, обычных при традиционном лечении заболевания. Во втором исследовании у 28 из 29 пациентов с серповидноклеточной анемией прекратились характерные судороги, вызывающие закупорку кровеносных сосудов. Участникам было от 12 до 35 лет.

Безопасность Касгеви оценивалась в обоих исследованиях, в которых приняли участие в общей сложности 97 человек. Наиболее распространенными побочными эффектами, как подчеркивает европейское агентство, являются низкий уровень лейкоцитов и тромбоцитов, заболевания печени, тошнота, рвота, головная боль и язвы во рту. Учреждение связывает эти симптомы с лекарствами, необходимыми модифицированным в лаборатории клеткам крови для приживления и замены немодифицированных. Компания Vertex Pharmaceuticals должна представить дополнительную информацию о безопасности и эффективности Касгеви в августе 2026 года. Пациенты будут находиться под наблюдением в течение 15 лет, чтобы подтвердить его эффективность и отсутствие долгосрочных вредных эффектов.

Вы можете следить МАТЕРИЯ в Фейсбук, Икс е Инстаграмнажмите здесь, чтобы получить наш еженедельный информационный бюллетень.