наследственные заболевания

Модель сердца со стволовыми клетками решает загадку семейной болезни с двумя лицами | Здоровье и благополучие

by

Олалла Радио и его брат Эстебан несут в своих генах следы одного и того же заболевания: гипертрофической кардиомиопатии, наиболее распространенного из наследственных заболеваний сердца. Но болезнь, от которой страдают оба, не пошла по одному и тому же пути, проявила два совершенно разных лица: хотя она остается невидимой и бессимптомной для Олальи, она представилась Эстебану самым … Read more

Касгеви: Европейское агентство рекомендует разрешить первый метод редактирования генов с помощью CRISPR | Наука

by

Комитет экспертов Европейского агентства по лекарственным средствам рекомендуется в эту пятницу разрешение на первый препарат, использующий революционную технологию CRISPR для редактирования ДНК. Лечение под названием Касгеви эффективно против серповидноклеточной анемии и бета-талассемии, двух потенциально смертельных заболеваний крови. Оба расстройства вызваны ошибками в ДНК, в генах, связанных с гемоглобином — белком, который переносит кислород во все … Read more

Соединенные Штаты одобряют первый метод лечения с использованием редактирования генов CRISPR | Наука

by

Революционное редактирование генов CRISPR теперь полностью входит в арсенал медицины. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) объявил в эту пятницу об одобрении Касжеви, первый метод лечения, в котором используется новый тип технологии редактирования генома, CRISPR, которая позволяет переписать жизненные инструкции для исправления ошибок. Новый метод лечения используется для лечения … Read more

Новая «генная терапия» может лечить редкие наследственные заболевания, не поддающиеся лечению | Образ жизни Здоровье

by

Сан-Франциско: В то время как множество исследований на протяжении десятилетий открыли возможности лечения рака и сердечно-сосудистых заболеваний, от которых страдают многие люди во всем мире, исследователи говорят, что существует множество болезней, которые затрагивают лишь горстку людей, включая довольно много редких наследственных заболеваний, таких как как синдром ДВЕРИ. Тем не менее, согласно исследованию, опубликованному в журнале … Read more