Касгеви: Европейское агентство рекомендует разрешить первый метод редактирования генов с помощью CRISPR | Наука

Комитет экспертов Европейского агентства по лекарственным средствам рекомендуется в эту пятницу разрешение на первый препарат, использующий революционную технологию CRISPR для редактирования ДНК. Лечение под названием Касгеви эффективно против серповидноклеточной анемии и бета-талассемии, двух потенциально смертельных заболеваний крови. Оба расстройства вызваны ошибками в ДНК, в генах, связанных с гемоглобином — белком, который переносит кислород во все … Read more

Первая CRISPR-терапия уже здесь

Когда Виктория Грей была еще младенцем, она начала так безутешно выть во время ванны, что ее срочно доставили в отделение неотложной помощи. Диагноз: серповидно-клеточная анемия, генетическое заболевание, вызывающее приступы мучительной боли — «хуже, чем сломанная нога, хуже, чем роды», — сказал мне один врач. Словно молния потрескивала в ее теле, Грей, которой сейчас 38 лет, … Read more