ВРЕМЯ ПРОСМОТРА: 6 минут.
«Мы предполагаем применение этой мРНК Bobcat, кодирующей полноразмерный дистрофин, в дополнительном контексте, чтобы пациенты, которые уже прошли клинические испытания, например, могли потенциально использовать это бесплатное предлагаемое лечение».
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) – нервно-мышечное заболевание, вызванное мутациями МДД (кодирующие дистрофин), которые предотвращают выработку мышечной изоформы дистрофина.1 В последние десятилетия методы лечения, модифицирующие заболевание, продлили продолжительность жизни пациентов с МДД, однако, несмотря на достигнутый прогресс, многие пациенты с этим расстройством все еще сталкиваются с нерешенными проблемами и обратиться за дополнительным лечением. Предлагаемым и потенциальным вариантом для этих пациентов является РНК-терапия, представляющая собой группу препаратов на основе олигонуклеотидов.
В недавних доклинических исследованиях терапевтическое средство мРНК Bobcat компании Elixirgen Therapeutics показало, что оно позволяет успешно генерировать мРНК, кодирующую полноразмерный белок дистрофина человека. Представленные на клинической и научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) 2024 года, проходившей 3-7 марта в Орландо, Флорида, доклинические результаты с использованием Bobcat показали, что продуцируемые белки DMD были стабильными и оставались в месте инъекции в течение 3 недель в скелетных организмах. мышцы моделей мышей.2
Аки Ко, генеральный директор Elixirgen Therapeutics, поговорил с НеврологияLive® на конференции, чтобы обсудить преимущества использования мРНК перед вирусными векторами, такими как аденоассоциированный вирус, в терапии. Он также рассказал о том, как мРНК Bobcat потенциально решает исторические трудности в кодировании полноразмерного дистрофина. Кроме того, Ко рассказал о последствиях функционального восстановления, наблюдаемого на модели мышей с МДД.
ИСПОЛЬЗОВАННАЯ ЛИТЕРАТУРА
1. Сайфулла, Мотохаши Н., Цукахара Т., Аоки Ю. Разработка терапевтических манипуляций с РНК при мышечной дистрофии. Фронт Геном Эд. 2022;4:863651. Опубликовано 10 мая 2022 г. doi:10.3389/fgeed.2022.863651
2. Elixirgen Therapeutics представляет доклинические данные с использованием технологии Bobcat mRNATM при мышечной дистрофии Дюшенна на клинической и научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) 2024 года. Выпуск новостей. Эликсирген Терапия. Опубликовано 24 марта 2024 г. По состоянию на 26 марта 2024 г.
2024-03-28 12:07:13
1711628690
#МРНК #Bobcat #от #Elixirgen #Therapeutics #терапевтическое #средство #для #лечения #мышечной #дистрофии #Дюшенна #Аки #Ко
