дистрофии

Гивиностат замедляет снижение мышечной дистрофии Дюшенна

by

Гивиностат (Дувизат) замедлял физическое ухудшение, измеряемое по скорости подъема по лестнице, у подгруппы мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), согласно данным исследования фазы III, которое подтвердило недавнее одобрение препарата для этого показания. Несмотря на то, что показатели мальчиков по-прежнему ухудшались в течение 72 недель приема перорального препарата, их время оценки подъема по четырем ступенькам замедлилось … Read more

МРНК Bobcat от Elixirgen Therapeutics, терапевтическое средство для лечения мышечной дистрофии Дюшенна: Аки Ко

by

ВРЕМЯ ПРОСМОТРА: 6 минут. «Мы предполагаем применение этой мРНК Bobcat, кодирующей полноразмерный дистрофин, в дополнительном контексте, чтобы пациенты, которые уже прошли клинические испытания, например, могли потенциально использовать это бесплатное предлагаемое лечение». Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) – нервно-мышечное заболевание, вызванное мутациями МДД (кодирующие дистрофин), которые предотвращают выработку мышечной изоформы дистрофина.1 В последние десятилетия методы лечения, модифицирующие … Read more

FDA одобрило нестероидное лечение мышечной дистрофии Дюшенна

by

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило пероральный препарат Дувизат (гивиностат) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у пациентов в возрасте шести лет и старше. Дувизат — первый нестероидный препарат, одобренный для лечения пациентов со всеми генетическими вариантами МДД. Это ингибитор гистондеацетилазы (HDAC), который воздействует на патогенные процессы, уменьшая воспаление … Read more

Силовые тренировки безопасно улучшают результаты мышечной дистрофии, но необходимы дальнейшие исследования

by

Силовые тренировки для облегчения последствий мышечных дистрофий (МД) оказались безопасными среди пациентов, включенных в недавний систематический обзор и метаанализ, что привело исследователей к выводу, что потенциальная польза от улучшения восприятия нагрузки, функции дистальных отделов верхних конечностей, статики и поддержка динамического баланса, походки и хорошего самочувствия, включающая силовые тренировки в рамках лечения МД. Их выводы были … Read more

Потенциальное ускоренное одобрение FDA для терапии 2I/R9 мышечной дистрофии конечностей: Дуглас Спроул, доктор медицинских наук, магистр наук

by

ВРЕМЯ ПРОСМОТРА: 3 минуты «За последние несколько месяцев произошла огромная революция в движении, которая произошла в результате некоторых реформ, которые FDA мягко, но очень твердо продвигало. Мы с осторожным оптимизмом смотрим на то, что это правильный путь, и мы чрезвычайно воодушевлены изменениями в повышении гибкости, которым FDA, судя по всему, следует в своих текущих рекомендациях». … Read more

Новая модель свиньи может помочь в разработке методов лечения мышечной дистрофии Ддюшенна

by

Группа ученых LMU Экхарда Вольфа разработала модель МДД свиней с мутацией, которая имитирует признаки болезни человека, но развивает их в ускоренном режиме. Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — смертельное заболевание, сцепленное с Х-хромосомой, вызванное мутациями в ДМД ген, приводящий к полному отсутствию дистрофина и прогрессирующей дегенерации скелетной мускулатуры и миокарда. Большая часть чего-либо ДМД мутации представляют … Read more

Препарат — первая генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна

by

Поделись этим Статья Вы можете свободно распространять эту статью под лицензией Attribution 4.0 International. На прошлой неделе Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США ускорило одобрение нового препарата для лечения амбулаторных педиатрических пациентов в возрасте от четырех до пяти лет с мышечной дистрофией Дюшенна. Это первая генная терапия, одобренная для обращаться … Read more

FDA одобрило генную терапию мышечной дистрофии Дюшенна

by

FDA одобряет генную терапию мышечной дистрофии Дюшенна | Время Подключить кошелек Отключить кошелек Метамаск WalletConnect 2023-06-23 00:10:23 1687655799 #FDA #одобрило #генную #терапию #мышечной #дистрофии #Дюшенна

Первая генная терапия смертельной формы мышечной дистрофии одобрена FDA для маленьких детей

by

Вывеска Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов вывешена перед их офисами в Силвер-Спринг, штат Мэриленд, 10 декабря 2020 года. Первая генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна получила предварительное одобрение США в четверг, 22 июня 2023 года, несмотря на опасения со стороны некоторые правительственные ученые о способности лечения помочь мальчикам с наследственным заболеванием. … Read more

От причин до диагностики и того, чего следует избегать — ответы на все ваши вопросы о жировой дистрофии печени

by

Жировая болезнь печени — это хроническое заболевание, которое диагностируется, когда в печени накапливается избыточный жир, что обычно происходит из-за нездорового образа жизни и выбора диеты или чрезмерного употребления алкоголя. Однако, приняв определенные здоровые привычки, можно контролировать и даже обратить вспять это состояние. Объясняя то же самое в видео в Instagram, доктор Вишакха Шивдасани сказал: «Жирная … Read more