Дюшенна

Гивиностат замедляет снижение мышечной дистрофии Дюшенна

by

Гивиностат (Дувизат) замедлял физическое ухудшение, измеряемое по скорости подъема по лестнице, у подгруппы мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), согласно данным исследования фазы III, которое подтвердило недавнее одобрение препарата для этого показания. Несмотря на то, что показатели мальчиков по-прежнему ухудшались в течение 72 недель приема перорального препарата, их время оценки подъема по четырем ступенькам замедлилось … Read more

МРНК Bobcat от Elixirgen Therapeutics, терапевтическое средство для лечения мышечной дистрофии Дюшенна: Аки Ко

by

ВРЕМЯ ПРОСМОТРА: 6 минут. «Мы предполагаем применение этой мРНК Bobcat, кодирующей полноразмерный дистрофин, в дополнительном контексте, чтобы пациенты, которые уже прошли клинические испытания, например, могли потенциально использовать это бесплатное предлагаемое лечение». Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) – нервно-мышечное заболевание, вызванное мутациями МДД (кодирующие дистрофин), которые предотвращают выработку мышечной изоформы дистрофина.1 В последние десятилетия методы лечения, модифицирующие … Read more

FDA одобрило нестероидное лечение мышечной дистрофии Дюшенна

by

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило пероральный препарат Дувизат (гивиностат) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у пациентов в возрасте шести лет и старше. Дувизат — первый нестероидный препарат, одобренный для лечения пациентов со всеми генетическими вариантами МДД. Это ингибитор гистондеацетилазы (HDAC), который воздействует на патогенные процессы, уменьшая воспаление … Read more

Catalyst Pharmaceuticals представит на научно-клинической конференции MDA детали реестра для изучения долгосрочной безопасности и качества жизни пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, получающих AGAMREE

by

Каталист Фармасьютикалс, Инк. КОРАЛ-ГЕЙБЛС, Флорида, 27 февраля 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) – Catalyst Pharmaceuticals, Inc. («Catalyst») (Nasdaq: CPRX), биофармацевтическая компания на коммерческой стадии, ориентированная на пациентов, специализирующаяся на лицензировании и разработке и коммерциализации новых высококачественных лекарств для пациентов, живущих с редкими и трудно поддающимися лечению заболеваниями, сегодня объявила о выпуске плаката о создании реестра для … Read more

Связь герпеса и деменции; Как COVID влияет на мозг; FDA примет решение о препарате Дюшенна

by

Проспективное исследование, проведенное в Швеции, выявило связь между вирусом простого герпеса и деменцией. (Журнал болезни Альцгеймера) Исследователи дифференцировали людей с болезнью Паркинсона от здоровых людей с точностью 68% с помощью визуализации глазного дна сетчатки. (Научные отчеты) Клиницисты должны учитывать политический контекст доклинической диагностики нейродегенеративных заболеваний, утверждают специалисты по этике. (JAMA Неврология) Немецкие исследователи показали, что … Read more

Результаты фазы 1/2 подчеркивают безопасность RGX-202 и влияние на ключевые биомаркеры Дюшенна

by

НеврологияLive® первоначально опубликовал эту статью. Эта версия была слегка отредактирована.ad Аравиндхан Веерапандиян, доктор медицинских наук Изображение предоставлено: Детская больница Арканзаса. Недавно появились дополнительные результаты продолжающегося исследования AFFINITY DUCHENNE фазы 1/2 (NCT05693142) RGX-202 (REGENXBIO), экспериментального вектора генной терапии на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД)показали снижение ключевых показателей МДД среди педиатрических пациентов, получавших … Read more

AMO Pharma объявляет о доклинических данных, показывающих, что AMO-02 улучшает функцию мышц, удержание глюкозы и функцию ЦНС у мышей с мышечной дистрофией Дюшенна США – английский США – русский

by

Результаты исследовательского сотрудничества с Университет Брока также демонстрируют улучшение функций в области обмена веществ, скелетных и сердечных мышц. ЛОНДОН, 19 сентября 2023 г. /PRNewswire/ — AMO Pharma Limited («AMO Pharma»), частная специализированная биофармацевтическая компания клинической стадии, занимающаяся редкими нейрогенетическими расстройствами, возникающими в детском возрасте, с ограниченными вариантами лечения или без них, сегодня объявила о первоначальных … Read more

Препарат — первая генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна

by

Поделись этим Статья Вы можете свободно распространять эту статью под лицензией Attribution 4.0 International. На прошлой неделе Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США ускорило одобрение нового препарата для лечения амбулаторных педиатрических пациентов в возрасте от четырех до пяти лет с мышечной дистрофией Дюшенна. Это первая генная терапия, одобренная для обращаться … Read more

FDA одобрило генную терапию мышечной дистрофии Дюшенна

by

FDA одобряет генную терапию мышечной дистрофии Дюшенна | Время Подключить кошелек Отключить кошелек Метамаск WalletConnect 2023-06-23 00:10:23 1687655799 #FDA #одобрило #генную #терапию #мышечной #дистрофии #Дюшенна

FDA одобрило первую генную терапию для лечения некоторых пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

by

Сегодня Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило Elevidys, первый препарат генной терапии для лечения детей в возрасте от 4 до 5 лет с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) с подтвержденной мутацией в гене МДД, у которых ранее не было медицинские причины, препятствующие лечению этой терапией. «Сегодняшнее одобрение направлено на неотложную … Read more