Прорыв болезни Хантингтона: что узнать о генной терапии

Экспериментальная генная терапия стала первым лечением, которое успешно замедлило прогрессирование болезни Хантингтона. Несмотря на то, что результаты все еще являются предварительными, этот подход может быть серьезным прорывом и может даже привести к новым методам лечения других нейродегенеративных состояний, таких как Паркинсон и АльцгеймерПолем

Как работает терапия?

Лечение, называемое AMT-130, нацелена на ненормальные белки в мозге, которые ответственны за прогрессирование болезни Хантингтона. У людей с условием есть Генетическая мутация Это вызывает накапливание белка на хантингтине, которое обычно бредит, накапливается в токсичных сцеплениях внутри клеток мозга, в конечном итоге их убийство. Со временем это приводит к потере памяти, затруднению ходьбы, невнятной речи и другим симптомам.

Экспериментальная терапия, разработанная голландской биотехнологической компанией Uniqure, останавливает выработку этих мутантных белков. Это происходит путем доставки генетического материала в клеток мозга, упакованные в безвредный вирус. Этот материал затем направляет клетки на получение небольшой генетической молекулы, называемой микроРНК, которая предназначена для перехвата и отключения инструкций по производству токсического белка. Думайте об этом, как сигнал молекулярной остановки.

Как и где лечение проходит?

Лечение нацелена на две области мозга, которые впервые воздействовали болезнь Хантингтона: хвостовое ядро и путамен. Оба расположены глубоко внутри мозга, поэтому врачи используют сканирование мозга в реальном времени, чтобы направить в них тонкий катетер. Вся процедура занимает от 12 до 18 часов. Одной инъекции, по -видимому, достаточно, чтобы постоянно более низкие уровни мутантных хонтингтина в мозге.

Насколько эффективна генная терапия?

Предварительные результаты выпущен Uniqure Предполагается, что генная терапия замедляет прогрессирование болезни Хантингтона примерно на 75 процентов.

Результаты поступают из клинического испытания, проводя Сара Табризи в университетском колледже Лондон и ее коллеги, в которых 17 человек с Хантингтоном получили высокую дозу лечения. Три года спустя исследователи сравнили снижение познания, движения и ежедневного функционирования с такими же, как у необработанных людей. Снижение, которое обычно наблюдалось за один год прогрессирования заболевания, у лечащихся пациентов в среднем в среднем в среднем, сказал Табризи, сказал >Полем Те, кто получал лечение, также увидели более низкие уровни белка, указывающий на повреждение головного мозга в спинномозговой жидкости, что еще больше указывало на то, что генная терапия замедляет прогрессирование Хантингтона.

«Эти результаты подтверждают нашу убежденность в том, что AMT-130 может принципиально преобразовать ландшафт лечения при болезни Хантингтона»,-сказал Валид вспомогательные в Uniqure в заявлении.

Есть ли побочные эффекты?

В то время как Uniqure не опубликовал полные данные о побочных эффектах терапии, он сказал, что препарат, по-видимому, является безопасным и хорошо выполненным. Наиболее распространенными побочными эффектами были головные боли и путаница, которые либо разрешались без лечения, либо со стероидами, чтобы уменьшить воспаление.

Когда станет доступной терапией?

В пресс -релизе Uniqure заявила, что рассчитывает подать заявление в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США в начале следующего года, и в ожидании одобрения продукт может быть запущен до 2027 года.

«Тем не менее, это все еще первые дни, и требуется гораздо больше тестирования, чтобы увидеть, есть ли побочные эффекты этой новой генной терапии, как долго длится преимущества и насколько хорошо это работает в долгосрочной перспективе»,-сказал Зофия Мидзиброджа в Университете Абердина в Великобритании в своем заявлении.

Может ли этот подход помочь лечить другие заболевания мозга?

Если эта генная терапия в конечном итоге окажется успешной, это может привести к развитию Подобные методы лечения Для других нейродегенеративных состояний, таких как болезнь Паркинсона или другие виды деменции, сказал Дэйвид в Кембриджском университете в своем заявлении. Исследователи просто должны были бы настроить генетический материал, чтобы он нацелен на токсичные белки, которые управляют этими условиями. «Это может быть серьезным прорывом», – сказал он.