FDA одобрило препарат siRNA, снижающий уровень триглицеридов

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат Redemplo (плозасиран) компании Arrowhead Pharmaceuticals для лечения синдрома семейной хиломикронемии. Пациенты с этим редким генетическим заболеванием не могут расщеплять богатые триглицеридами частицы, называемые хиломикронами, которые транспортируют пищевые липиды в крови, что приводит к чрезвычайно высокому уровню триглицеридов и повышению риска острого панкреатита.

Redemplo представляет собой малую интерферирующую РНК, конъюгированную с GalNAc, которая нацелена на аполипопротеин C-III (APOC3). Этот гликопротеин, вырабатываемый в печени, связывается с хиломикронами и ингибирует ферменты, расщепляющие триглицериды. Снижая выработку APOC3, Redemplo улучшает способность организма расщеплять хиломикроны, а также увеличивает их печеночный клиренс, восстанавливая триглицериды до менее рискованных уровней.