Экспериментальная генная терапия гигантской аксональной нейропатии демонстрирует многообещающие результаты в клинических испытаниях Национального института здравоохранения
Исследовательская генная терапия редкого нейродегенеративного заболевания, начинающегося в раннем детстве, известного как гигантская аксональная нейропатия (ГАН), хорошо переносилась и показала признаки терапевтической пользы в клинических испытаниях, проведенных Национальными институтами здравоохранения (NIH). В настоящее время не существует лечения ГАН, и заболевание обычно приводит к летальному исходу к 30 годам. Четырнадцать детей с ГАН в возрасте от … Read more