Инвесторы обеспокоены судьбой множества экспериментальных препаратов для лечения трудноизлечимых заболеваний после серии недавних отказов от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США. По данным RTW Investments, в прошлом году FDA отклонило или отклонило заявки как минимум на восемь лекарств, в том числе генная терапия болезни Хантингтона от UniQureгенная терапия синдрома Хантера от Регенксбио и … Read more
Томас Фуллер | Сопа Изображения | Световая ракета | Гетти Изображения UniQure необходимо провести еще одно исследование, чтобы доказать, что ее генная терапия «действительно помогает людям с болезнью Хантингтона», заявил высокопоставленный представитель Управления по контролю за продуктами и лекарствами США во время телефонного разговора с журналистами в четверг. Чиновник, пожелавший остаться анонимным, прежде чем обсуждать … Read more
Sineugene’s Snug01, аденоассоцированная генная терапия на основе вектора вируса (AAV), которая оценивается на лечение бокового склероза амиотрофического склероза (ALS), было предоставлено обозначение лекарств для сирот FDA.1 «Sineugene будет сотрудничать с ведущим глобальным консорциумом академических и клинических учреждений для проведения многоредерного клинического испытания, ускоряя проверку профиля безопасности и терапевтической эффективности Snug01 в разнообразных пациентах пациентов», – … Read more