Moderna сообщает данные фазы I/II по терапии мРНК пропионовой ацидемии
Компания Moderna объявила о предварительных результатах исследования оптимизации и расширения дозы фазы I/II для оценки эффективности и безопасности мРНК-3927, экспериментального препарата мРНК для лечения пропионовой ацидемии. Мутации в субъединицах митохондриального фермента пропионил-коэнзима (PCC) вызывают это разрушительное, редкое метаболическое заболевание у младенцев. Это первое клиническое исследование, в котором сообщаются результаты терапевтического препарата мРНК для замены внутриклеточного … Read more