генная

Исследовательская генная терапия редкого нейродегенеративного заболевания, начинающегося в раннем детстве, известного как гигантская аксональная нейропатия (ГАН), хорошо переносилась и показала признаки терапевтической пользы в клинических испытаниях, проведенных Национальными институтами здравоохранения (NIH). В настоящее время не существует лечения ГАН, и заболевание обычно приводит к летальному исходу к 30 годам. Четырнадцать детей с ГАН в возрасте от … Read more

15 декабря 2023 года Европейское агентство лекарственных средств (EMA) одобрило первый метод лечения с использованием технологии модификации генома Crispr. Это медицинское достижение направлено на то, чтобы вырезать последовательность ДНК и заменить ее другой с помощью «молекулярных ножниц». Это исследование в области генной терапии направлено на разработку методов лечения определенных наследственных нарушений или определенных заболеваний: каких … Read more

лекарство Пятница, 9 февраля 2024 г. Майами. Генная терапия дистрофического буллезного эпидермолиза, которая была одобрена для местного применения на коже в Соединенных Штатах с прошлого года, вернула 13-летнему мальчику зрение в попытке вылечить его. Отчет о случае был опубликован в Медицинском журнале Новой Англии (2024 г.; DOI: 10.1056/NEJMoa2301244). Мальчик страдал от буллёзно-дистрофического эпидермолиза, крайне редкого … Read more

Он страдал от этого заболевания пятьдесят лет – и после четырех часов лечения Шарль Пикаве освободился от него. Аномалия в его генах, наследственный ангионевротический отек, была вырезана из его ДНК с помощью революционного лечения. По оценкам исследователей, это можно применить и ко многим другим генетическим аномалиям. «Это хорошая новость для меня и многих других людей». … Read more

Генная терапия позволила нескольким детям, родившимся с наследственной глухотой, услышать. Небольшое исследование опубликовано в среду Документы значительно восстановили слух у пяти из шести детей, проходивших лечение в Китае. Во вторник Детская больница Филадельфии объявила об аналогичных улучшениях у 11-летнего мальчика, находящегося там на лечении. А ранее в этом месяце китайские исследователи опубликовано исследование показало то … Read more

Против корыстных интересов корпораций: участники молодежного альянса-партнеры «Нам надоело!» Фото: DPA/Карстен Коалл Молодая женщина сидит на игрушечном тракторе, обмотанном веревкой, которую энергично тянут за оба конца. У ваших мучителей справа на куртках названия крупных агрокомпаний, у троих слева – логотипы супермаркетов Aldi, Lidl и Netto. Позади них несколько молодых людей машут масками Кристиана Линднера, помпонами … Read more

Благодаря одновременным достижениям в области генной терапии и платформ доставки лекарств, новые решения трудноразрешимых проблем подводят нас к настоящему переломному моменту в лечении респираторных заболеваний. Такая синхронность науки и технических достижений не случайна; Вместе с коллегами в моей собственной и других организациях я в течение последних нескольких лет работал над медицинскими и технологическими прорывами, которые … Read more

Исследователи ЛЧ разработали новую генную терапию для лечения разрушительной формы детской эпилепсии, которая, как показывает новое исследование, может значительно уменьшить приступы у мышей. Работа, опубликованная в 'Мозг', стремились найти альтернативу хирургическому вмешательству для детей с очаговой кортикальной дисплазией. Фокальная кортикальная дисплазия вызывается областями мозга, которые развиваются аномально, и является одной из наиболее частых причин лекарственно-устойчивой … Read more