Генная терапия улучшает зрение при редком наследственном заболевании глаз
ВЕРХНЯЯ СТРОКА: Однократная доза EDIT-101, терапии генного редактирования на основе CRISPR-ассоциированного белка 9 (Cas9), оказывается безопасной и улучшает зрение и чувствительность к свету у пациентов с заболеваниями сетчатки, связанными с мутациями в сетчатке. CEP290 ген. МЕТОДОЛОГИЯ: исследование BRILLIANCE оценивали безопасность и эффективность однократного возрастания дозы EDIT-101 у пациентов с CEP290-ассоциированная наследственная дегенерация сетчатки, состояние, при … Read more