Генная терапия улучшает зрение при редком наследственном заболевании глаз

ВЕРХНЯЯ СТРОКА: Однократная доза EDIT-101, терапии генного редактирования на основе CRISPR-ассоциированного белка 9 (Cas9), оказывается безопасной и улучшает зрение и чувствительность к свету у пациентов с заболеваниями сетчатки, связанными с мутациями в сетчатке. CEP290 ген. МЕТОДОЛОГИЯ: исследование BRILLIANCE оценивали безопасность и эффективность однократного возрастания дозы EDIT-101 у пациентов с CEP290-ассоциированная наследственная дегенерация сетчатки, состояние, при … Read more

Повышение активности и продолжительности жизни мРНК с помощью многохвостых структур

Информационная РНК (мРНК) оказалась в центре внимания общественности во время пандемии благодаря своей краеугольной роли в нескольких вакцинах против COVID-19. Но мРНК, представляющие собой генетические последовательности, которые инструктируют организм вырабатывать белки, также разрабатываются как новый класс лекарств. Однако для того, чтобы мРНК имели широкое терапевтическое применение, молекулам необходимо дольше сохраняться в организме, чем тем, из … Read more

Искусственная человеческая хромосома открывает двери для создания иммунных клеток против рака | Наука

Фотография планшета легендарного физика хранится в архивах Калифорнийского технологического института. Ричард Фейнман снято в 1988 году, когда он умер от рака. В одном углу она написала: «То, что я не могу создать, я не могу понять». Много лет спустя избранная группа исследователей применила это правило к биологии: люди поймут свою природу только тогда, когда смогут … Read more

Semarion представляет мультиплексирующую платформу SemaCyte для повышения качества и скорости данных клеточного анализа при разработке лекарств

20 марта 2024 г. Semarion Ltd, дочерняя компания Кавендишской лаборатории Кембриджского университета, объединяющая инженерию материалов и клеточную биологию для решения неудовлетворенных потребностей в скрининге лекарств, сегодня представила свою мультиплексирующую платформу SemaCyte®, расширение существующей платформы SemaCyte Microcarrier, позволяющее использовать оптическое штрих-кодирование для ускорения процессы скрининга при открытии лекарств in vitro. Разработанная специально для расширения подходов к … Read more

От генетического редактирования до освоения космоса Испания является самой оптимистичной страной в мире в области научных достижений | Наука

Испанцы приветствуют плоды науки, хотя у них есть ощущение, что их страна не вносит большого вклада в глобальный научный прогресс. Такие достижения, как генетическое редактирование, суперкомпьютеры или космическая колонизация, в Испании воспринимаются с большим оптимизмом, чем в соседних странах. Вот что следует из Научного исследования культуры 2024 года, проведенного Департаментом социальных исследований и общественного мнения … Read more

Ученые разрабатывают метод быстрого редактирования генов, чтобы обнаружить последствия раковых мутаций | Новости Массачусетского технологического института

Опухоли могут нести мутации в сотнях различных генов, и каждый из этих генов может мутировать по-разному: некоторые мутации просто заменяют один нуклеотид ДНК другим, в то время как другие встраивают или удаляют более крупные участки ДНК. До сих пор не было возможности быстро и легко проверить каждую из этих мутаций в их естественной среде, чтобы … Read more

Новая «наночастица GPS» наносит генетический удар по белку, участвующему в распространении опухоли

По мнению исследователей из штата Пенсильвания, недавно разработанная «наночастица GPS», введенная внутривенно, может воздействовать на раковые клетки, оказывая генетический удар по белку, участвующему в росте и распространении опухоли. Они протестировали свой подход на клеточных линиях человека и на мышах, чтобы эффективно уничтожить ген, вызывающий рак, и сообщили, что этот метод потенциально может предложить более точное … Read more

Прорыв в доставке CRISPR обещает более безопасное редактирование генов

В недавнем обзоре, опубликованном в журнале ПНАСИсследователи исследуют методы доставки невирусных и клеточно-специфичных кластерных коротких палиндромных повторов с регулярными интервалами (CRISPR)-CRISPR-ассоциированных белков (Cas) и подчеркивают их преимущества для исследований и применения генной терапии. Исследование: Целенаправленная невирусная доставка редакторов генома in vivo. Изображение предоставлено: Каталин Руснак / Shutterstock.com Улучшение доставки ферментов CRISPR-Cas Ферменты CRISPR-Cas обеспечивают точность … Read more

Поскольку CRISPR готов совершить революцию в терапии, стоит сделать паузу для рассмотрения этических проблем.

«Каждый из нас напишет историю о привидениях», — сказал лорд Байрон; и его предложение было принято. И вот холодной и дождливой предположительно летней ночью 1816 года четверо друзей, вдохновленные немецкими историями о привидениях, собрались, чтобы написать одну. Среди них юная Мэри Шелли, одержимая идеей создания истории, от которой «стынет в жилах кровь» ее читателей, в … Read more