При добавлении к кортикостероидам лечение исследуемым препаратом гивиностат привело к статистически и клинически значимым преимуществам у амбулаторных детей с Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) по сравнению с плацебо, включая снижение снижения мышечной функции и силы, результаты исследования EPIDYS фазы 3. Хотя результаты оценки подъема по четырем ступенькам от исходного уровня до 72 недель, основной конечной точки … Read more
Каталист Фармасьютикалс, Инк. КОРАЛ-ГЕЙБЛС, Флорида, 27 февраля 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) – Catalyst Pharmaceuticals, Inc. («Catalyst») (Nasdaq: CPRX), биофармацевтическая компания на коммерческой стадии, ориентированная на пациентов, специализирующаяся на лицензировании и разработке и коммерциализации новых высококачественных лекарств для пациентов, живущих с редкими и трудно поддающимися лечению заболеваниями, сегодня объявила о выпуске плаката о создании реестра для … Read more
НеврологияLive® первоначально опубликовал эту статью. Эта версия была слегка отредактирована.ad Аравиндхан Веерапандиян, доктор медицинских наук Изображение предоставлено: Детская больница Арканзаса. Недавно появились дополнительные результаты продолжающегося исследования AFFINITY DUCHENNE фазы 1/2 (NCT05693142) RGX-202 (REGENXBIO), экспериментального вектора генной терапии на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД)показали снижение ключевых показателей МДД среди педиатрических пациентов, получавших … Read more
Группа ученых LMU Экхарда Вольфа разработала модель МДД свиней с мутацией, которая имитирует признаки болезни человека, но развивает их в ускоренном режиме. Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — смертельное заболевание, сцепленное с Х-хромосомой, вызванное мутациями в ДМД ген, приводящий к полному отсутствию дистрофина и прогрессирующей дегенерации скелетной мускулатуры и миокарда. Большая часть чего-либо ДМД мутации представляют … Read more
Вашингтон: группа исследователей обнаружила, что белок играет жизненно важную роль в развитии иммунная системаони могут замедлить прогрессирование заболевания и улучшить мышечная функция в Мышечная дистрофия Дюшенна (ДМД). Исследование было опубликовано в журнале JCI Insight. МДД, вызванная мутациями гена дистрофина, представляет собой наследственное нервно-мышечное заболевание, которое встречается у одного из 3600 новорожденных мальчиков. Пациенты с МДД … Read more