генная

Краткое содержание: Исследователи совершили значительный прорыв в лечении БАС с помощью новой генной терапии, отметив заметное замедление прогрессирования заболевания у пациента с агрессивной формой БАС. Пациент, находящийся на лечении с начала 2020 года, сохранил большую часть своих физических и социальных способностей, превысив типичную ожидаемую продолжительность жизни и функциональные прогнозы для своего состояния. Эта терапия нацелена … Read more

РЕКЛАМА Новости Гемофилия, генетическое нарушение свертываемости крови, вызывает у пациентов частые и неконтролируемые кровотечения, требующие наблюдения и лечения. Влияние на качество жизни велико. Генная терапия, обнадеживающий метод лечения генетических дефектов, превозносится как долгожданный способ изменить жизнь. Что такое генная терапия? Генная терапия была разработана для людей с генетическим заболеванием — состоянием, вызванным аномалиями в генах … Read more

Однократная субретинальная доза генной терапии не только хорошо переносилась пациентами с неоваскулярной возрастной макулярной дегенерацией (нВМД), но и сохраняла экспрессию белка RGX-314 в течение как минимум 2 лет, что свидетельствует о возможности контроля экссудации. Результаты исследования по увеличению дозы фазы I/IIa были опубликованы в журнале Ланцет.1 Возрастная макулярная дегенерация (ВМД) вызывает потерю зрения, которая может … Read more

Вы можете добавить 16 ноября 2023 года к 16 июля 1945 года — дню, когда ядерная энергетика перешла от теоретической к реальной — в качестве записи в список важных моментов для всеми любимого позвоночного, Homo sapiens. Эту новость было легко пропустить, но она была. Великобритания объявила, что станет первой страной в мире, которая одобрит использование … Read more

Исследователи показали, что опасные кисты, которые со временем образуются при поликистозной болезни почек (ПБП), можно предотвратить с помощью единственной нормальной копии дефектного гена. Это означает, что существует вероятность того, что однажды ученые смогут разработать генную терапию для лечения этой болезни. Они также обнаружили, что тип препарата, известный как гликозид, может обойти эффекты дефектного гена при … Read more

В течение первых нескольких недель после рождения дочери Лори и Ли Гринвуд Ноа ее родители поняли, что что-то не так. На самом деле много разных вещей. Младенец безутешно плакал. Она не следила глазами за родителями, что вызывало беспокойство по поводу ее зрения. Она изо всех сил пыталась набрать вес и пропускала этап за этапом. Она … Read more

3D-рендеринг медицинского образования с цепью ДНК Изображение от kjpargeter на Freepik Эта история является частью серии о современном прогрессе в регенеративной медицине. В 1999 году я определил регенеративную медицину как совокупность вмешательств, которые восстанавливают ткани и органы, поврежденные болезнью, травмой или изношенные временем, до нормального функционирования. Я включаю полный спектр химических, генных и белковых лекарств, … Read more

Оптовая стоимость новой генной терапии ультраредкого заболевания составит 4,25 миллиона долларов, что сделает ее самым дорогим препаратом в мире. Одноразовое лечение, Ленмелдывыиграл нормативное регулирование США одобрение в понедельник для устранения основной причины наследственного заболевания, называемого метахроматической лейкодистрофией с ранним началом или MLD. МЛД — смертельное заболевание, при котором младенцы иногда начинают терять способность ходить и … Read more

Одобрение двух методов генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии дало надежду пациентам, страдающим от этого изнурительного заболевания, от которого в подавляющем большинстве страдают чернокожие и цветные люди. Чиновники здравоохранения теперь сталкиваются с проблемой поиска способа обеспечить справедливый доступ к дорогостоящему лечению. Страшные приступы боли из-за генетического заболевания крови делают жизнь таких пациентов, как Майкл Гудвин, … Read more