Ощущение, будто тебя пронзили повсюду. Новое лекарство ближе

Серповидноклеточная анемия — болезненное, изнурительное и, возможно, смертельное наследственное заболевание, которое в настоящее время можно вылечить только с помощью трансплантации костного мозга. Теперь бостонская компания Vertex Pharmaceuticals надеется, что препарат exa-cel, разработанный с использованием CRISPR Therapeutics, вскоре будет одобрен FDA после одобрения группы экспертов во вторник, которые утверждают, что препарат безопасен для пациентов с хроническим … Read more

Новый программный инструмент обеспечивает более безопасный дизайн редактирования генома

Группа исследователей разработала программный инструмент под названием DANGER (Вредоносные и ANTicipatable Guides Evaluated by RNA-sequencing), который обеспечивает возможность более безопасного проектирования редактирования генома у всех организмов с транскриптомом. Уже около десяти лет исследователи используют технологию CRISPR для редактирования генома. Однако существуют некоторые проблемы в использовании CRISPR. Анализ ОПАСНОСТИ позволяет преодолеть эти проблемы и позволяет исследователям … Read more

Генетически модифицированные цыплята показали устойчивость к птичьему гриппу в ходе исторического исследования

В недавнем исследовании, опубликованном в журнале Природные коммуникации, Исследователи разработали устойчивых к птичьему гриппу цыплят посредством редактирования мультигенных кластерных регулярно расположенных коротких палиндромных повторов (CRISPR/Cas9), нацеленных на кислотный ядерный фосфопротеин 32 (ANP32)A, ANP32B и ANP32E для ингибирования репликации вируса и предотвращения механизмов бегства вируса. Изучать: Создание устойчивости к инфекции птичьего гриппа путем редактирования генома семейства … Read more

Исследователи идентифицируют ключевые регуляторы, участвующие в генезе поражений рассеянного склероза

С помощью скрининга CRISPR исследователи LMU предоставили первую в истории комплексную молекулярную характеристику инфильтрации Т-клеток в центральную нервную систему людей с рассеянным склерозом. Рассеянный склероз (РС) — наиболее распространенное инвалидизирующее заболевание центральной нервной системы (ЦНС) у молодых людей. Заболевание инициируется при активации аутореактивной Т-клетки проникают в ЦНС и вызывают каскад повреждений тканей. Важность этой инфильтрации … Read more

Исследование показывает, как новый белок помогает подавить рост опухоли

Понимание того, как развивается рак, необходимо для разработки эффективных, индивидуализированных лекарств от рака. Ученым уже много лет известно, что определенные типы генных мутаций являются причиной рака. Гены-супрессоры опухолей при регулярной активации могут предотвратить неконтролируемое размножение злокачественных клеток и инициировать процесс апоптоза или гибели клеток. Гены-супрессоры опухолей могут стать дисфункциональными в результате мутаций, потенциально способствуя росту … Read more

Раскрыты структура и функция недавно открытой иммунной системы CRISPR

Совершив редкий подвиг, биохимики из Университета штата Юта Томсон Холлмарк и Райан Джексон вместе с сотрудниками опубликовали на этой неделе не одну, а две основополагающие статьи в первоклассном рецензируемом журнале. Их результаты описывают структуру и функцию недавно открытой иммунной системы CRISPR, которая, в отличие от более известных систем CRISPR, которые деактивируют чужеродные гены для защиты … Read more

Новая противораковая вакцина двойного действия испытана на передовой мышиной модели глиобластомы

Ученые используют новый способ превращения раковых клеток в мощные противораковые агенты. В последней работе лаборатории Халида Шаха, MS, PhD, в Brigham and Women’s Hospital, одного из основателей системы здравоохранения Mass General Brigham, исследователи разработали новый подход к клеточной терапии для устранения существующих опухолей и индукции длительного иммунитета. , тренируя иммунную систему, чтобы она могла предотвратить … Read more

CRISPR/Cas9-инженерная мышиная модель редкого заболевания прокладывает путь к таргетной терапии

Международная исследовательская группа под руководством доктора Аны Гуаданьо из Института биомедицинских исследований Альберто Солса (IIBM, объединенный центр CSIC-UAM) и с участием Мадридского университета Комплутенсе (UCM) использовала методы редактирования гена CRISPR для включения в организм мышей мутации белок MCT8, ответственный за транспортировку гормонов щитовидной железы внутрь клетки. Пациенты с мутациями в этом белке страдают от синдрома … Read more

Лечение с использованием редактирования генома CRISPR облегчает приступы отека у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком

Наследственный ангионевротический отек (НАО) — это редкое генетическое заболевание, характеризующееся тяжелыми, повторяющимися и непредсказуемыми приступами отека в различных органах и тканях, которые могут быть болезненными, изнурительными и опасными для жизни. Новое исследование, представленное в этом году на Ежегодном научном собрании Американского колледжа аллергии, астмы и иммунологии (ACAAI) в Луисвилле, штат Кентукки, показывает, что лечение с … Read more

Компактный набор для быстрого обнаружения вируса оспы обезьян показывает многообещающие результаты в новом исследовании

В недавнем отчете в журнале Туристическая медицина и инфекционные заболеванияисследователи представили компактный набор для быстрого обнаружения, который тестирует вирус оспы обезьян, используя комбинацию технологии рекомбиназной полимеразной амплификации (RPA) и кластеризованных коротких палиндромных повторов с регулярными интервалами (CRISPR). Исследование: Карманная лаборатория для быстрого обнаружения вируса обезьяньей оспы. Изображение предоставлено: Татьяна Бузмакова/Shutterstock Фон Вспышка оспы обезьян широко … Read more