генная терапия

Удар по РАС: китайские ученые достигли важной вехи в революционной генной терапии, которая может вылечить аутизм

by

Мыши, получившие инъекцию, содержащую систему редактирования, зарегистрировали снижение поведения, связанного с РАС. В статье о своем исследовании, опубликованной в журнале Nature Neuroscience 27 ноября, ученые заявили, что потенциальный метод лечения может быть использован не только для пациентов с РАС, но и для других генетических нарушений нервного развития. РАС затрагивает около 1 процента населения мира. Каждый … Read more

Замалчивание белка галектина 1 уменьшает опухоли рака печени у мышей

by

Исследователи из Комплексного онкологического центра Калифорнийского университета в Дэвисе показали, что ингибирование определенного белка с помощью генной терапии может уменьшить гепатоцеллюлярную карциному (ГЦК) у мышей. Замалчивание белка галектина 1 (Gal1), который часто сверхэкспрессируется при ГЦК, также улучшило противораковый иммунный ответ и увеличило количество Т-клеток-киллеров внутри опухолей. Исследование было опубликовано в Акта Фармасьютика Синика Б. Мы … Read more

Новая «генная терапия» может лечить редкие наследственные заболевания, не поддающиеся лечению | Образ жизни Здоровье

by

Сан-Франциско: В то время как множество исследований на протяжении десятилетий открыли возможности лечения рака и сердечно-сосудистых заболеваний, от которых страдают многие люди во всем мире, исследователи говорят, что существует множество болезней, которые затрагивают лишь горстку людей, включая довольно много редких наследственных заболеваний, таких как как синдром ДВЕРИ. Тем не менее, согласно исследованию, опубликованному в журнале … Read more

Великобритания становится первой страной, одобрившей лечение заболеваний CRISPR

by

Регулятор лекарственных средств Великобритании впервые в мире одобрил терапию, использующую редактирование генов CRISPR для лечения заболеваний. Это решение знаменует собой еще один важный момент для биотехнологии, которая регулярно подвергается критике. восхваляется как революционный за десять лет с момента его открытия. Терапия под названием Касгеви будет лечить заболевания крови, серповидноклеточную анемию и β-талассемию. Серповидноклеточная анемия, также … Read more

Ощущение, будто тебя пронзили повсюду. Новое лекарство ближе

by

Серповидноклеточная анемия — болезненное, изнурительное и, возможно, смертельное наследственное заболевание, которое в настоящее время можно вылечить только с помощью трансплантации костного мозга. Теперь бостонская компания Vertex Pharmaceuticals надеется, что препарат exa-cel, разработанный с использованием CRISPR Therapeutics, вскоре будет одобрен FDA после одобрения группы экспертов во вторник, которые утверждают, что препарат безопасен для пациентов с хроническим … Read more

Потенциальное лекарство от серповидноклеточной анемии устраняет препятствия для одобрения

by

Заседание консультативного комитета FDA во вторник не развеяло ожиданий, что исследовательский агент exagamglogene autotemcel (exa-cel) станет первым одобренным генным препаратом для лечения серповидно-клеточной анемии (SCD). Члены Консультативный комитет по клеточной, тканевой и генной терапии их не попросили проголосовать за эффективность или безопасность агента, а вместо этого предложили обсудить, было ли адекватно доказано, что exa-cel не … Read more

Мыши учатся после регенерации нервных клеток…

by

лекарство Пятница, 22 сентября 2023 г. Лозанна – Нервные связи, прерванные при повреждении спинного мозга, могут быть восстановлены в будущем с помощью генной терапии, вызывающей образование новых аксонов. Лечение, которое исследовательская группа из Швейцарии и США представила в журнале Science (2023; DOI: 10.1126/science.adi6412), помогло мышам восстановить подвижность задних конечностей после параплегии. Причина для… 2023-09-22 15:57:00 … Read more

Как мРНК может безопасно заменить трансплантацию стволовых клеток крови

by

осложнения, связанные с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток. гетти Эта история является частью серии о современном прогрессе в регенеративной медицине. В 1999 году я определил регенеративную медицину как совокупность вмешательств, которые восстанавливают нормальное функционирование тканей и органов, которые были повреждены болезнью, травмой или изношены временем. Я включаю полный спектр химических, генных и белковых лекарств, клеточной терапии … Read more

Прорыв в генной терапии: буллезный эпидермолиз

by

Синий и фиолетовый глаз крупным планом Доступ к здоровью Интернэшнл Эта история является частью серии статей о текущем развитии регенеративной медицины. Это произведение является частью серии, посвященной зрению. В 1999 году я определил регенеративную медицину как совокупность вмешательств, которые восстанавливают до нормального функционирования ткани и органы, поврежденные болезнью, травмой или изношенные временем. Я включаю полный … Read more

FDA одобрило первую генную терапию гемофилии А

by

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило генную терапию валоктокогеном роксапарвовеком (Roctavian, BioMarin) для взрослых с тяжелой гемофилия А. Валоктокоген роксапарвовек, однократная внутривенная инфузия, является первым препаратом генной терапии, одобренным в Соединенных Штатах для лечения тяжелой гемофилии А, и будет стоить около 2,9 миллиона долларов. Компания BioMarin заявила, что ценник … Read more